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Firefish Studiendaten zeigen Erfolge der Behandlung mit Risdiplam
Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern. So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme.…
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FDA genehmigt Risdiplam für Säuglinge unter 2 Monaten
Wie die heutige Pressemitteilung von Roche verlauten lässt, hat die FDA die Anwendung von Risdiplam (Evrysdi®) nun auch für Säuglinge unter 2 Monaten genehmigt. Dabei stützt man sich auf die Daten der RAINBOWFISH Studie welche aufzeigen dass die Mehrheit der mindestens ein Jahr lang behandelten “präsymptomatischen Säuglinge” frei sitzten gehen und stehen konnten. Somit steht…
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Nutzenbewertungsverfahren des G-BA zu Risdiplam (Evrysdi®) abgeschlossen
Wie mittlerweile üblich bei Medikamenten mit Orphan Drug Status und hohen Kosten, gibt es hierzu vom Gemeinsamen Bundesausschuß (G-BA) ein Verfahren zur Bewertung des Nutzens vom jeweiligen Medikament. Hier nun also zu Risdiplam aka Evrysdi® So wie es scheint ist es wohl leider aber doch noch etwas zu früh um hier genaue Aussagen zu machen.…
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Muss man für die Behandlung mit Evrysdi® (Risdiplam) in regelmäßigen Intervallen zu Untersuchungen ins Krankenhaus?
Prinzipiell ist Evrysdi® (Risdiplam) ein ambulantes Medikament. Es gibt aktuell keine offiziellen Vorgaben, dass dieses Medikament nur in Verbindung mit regelmäßigen Krankenhausaufenthalten verabreicht werden darf. Ein Rezept für Risdiplam kann theoretisch von jedem niedergelassenen Neurologen ausgestellt werden. Zitat aus Beschlusstext Punkt 3. “Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung“:“Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Risdiplam soll…
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Wieviel Tage Abstand muss beim Wechsel von Nusinersen zu Risdiplam bestehen?
Während in Studien und beim Wechsel in das CUP (Härtefallprogram) Abstände von 90 oder 120 Tage vorgegeben waren, gibt es diese beim Wechsel in die reguläre Versorgung nicht mehr. In der Fachinformation steht unter Abschnitt 4.5 (Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln und sonstige Wechselwirkungen) Zitat:“Es liegen keine Daten zur Wirksamkeit oder Sicherheit vor, die die gleichzeitige…
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Risdiplam in der EU zugelassen
Ja das steht da wirklich, früher als erwartet ist Risdiplam (Evrysdi®), und damit das 3. Medikament zur Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie, aka SMA, heute am 30. März 2021 von der EU Kommisson für die Behandlung von SMA Typ 1 – 3 ODER bis 4 Kopien von SMN2 ab einem Alter von 2 Monaten…
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Ist Risdiplam nur über den Neurologen in einer Klinik zu bekommen?
Risdiplam kann von jedem Facharzt verordnet und per Rezept in jeder Apotheke, die über die Möglichkeiten der Herstellung von Trockensäften verfügt, eingelöst werden. Zitat aus GB-A Beschlusstext Punkt 3. „Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung„:„Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Risdiplam soll nur durch in der Therapie von Patientinnen und Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA)…
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Risdiplam der Countdown läuft
Liebe Leute. Ich freu mich wirklich sehr, heute diese Meldung weitergeben zu dürfen. Sehnlichst von vielen erwartet, sind wir diesem Tag, ein weiteres, und damit sage und schreibe 3tes!!! Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zur Verfügung zu haben, ein gutes Stück näher gekommen. Das CHMP hat seine Empfehlung zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie Typ…
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Gibt es eine Wechselwirkung zwischen Risdiplam und der Grippeimpfung?
In den klinischen Studien von Risdiplam war die Verabreichung von Impfstoffen erlaubt, die gemäß der lokalen Leitlinien empfohlen waren. Ein Großteil der Patienten haben während der Firefish und Sunfish Studien Impfungen erhalten (darunter auch Grippeimpfungen). Wechselwirkungen zwischen einem Grippeimpfstoff und Risdiplam sind bisher nicht bekannt. In den USA ist Risdiplam von der FDA seit August…
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Neue Studien-Daten zu Evrysdi (Risdiplam) veröffentlicht
Wie Roche in einem Mediarelease bekannt gibt, wurden heute am 28.09.2020, auf der, diesmal virtuell stattfindenden 25. World Muscle Society, neue 2-Jahres-Daten von SMA Typ 1 Säuglingen aus Teil 1 der FIREFISH Studie veröffentlicht. So berichtet das Mediarelease dass 88% der Säuglinge am Leben blieben und keine permanente Beatmung benötigten. Auch stieg die Anzahl derer,…