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Neuigkeiten zu Spinraza
Zwischenergebnissen aus der RESPOND Studie In Zwischenergebnissen der RESPOND Studie zeigten sich motorische Verbesserungen bei den meisten Teilnehmern. Die RESPOND Studie erforscht dabei die Sicherheit, sowie klinische Ergebnisse einer Behandlung mit Spinraza® bei Kleinkindern und Säuglingen, welche bei einer zuvor stattgefundenen Behandlung mit Zolgensma® eher unzureichendem Behandlungserfolg verzeichnen konnten Zitat “Wir lernen, dass die Gentherapie…
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ASCEND – Studie zur Behandlung mit einer höheren Dosis von Spinraza® (Nusinersen)
Die ASCEND Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® Risdiplam. Die Studie schließt nicht gehfähige, von 5q-assozierter SMA Betroffene sämtlicher SMA Typen im Alter zwischen 18 und 50 Jahren ein, welche aktuell, bzw. seit mindestens 6 Monaten eine Therapie…
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Immernoch Schwierigkeiten mit Spinraza® in Österreich?
Wir erinnern uns alle bestimmt noch an die Aktionen von SMA Österreich, in denen auf die schlechten Umstände bezüglich der Bewilligung zur Behandlung mit der damals einzigen medikamentösen Behandlung für SMA Patienten (Spinraza®) in Österreich hingewiesen wurde? Nun schien das doch eigentlich alles im Lot! In den Medien gabs positives über den bekannten “Fall” George,…
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Biogen® plant Phase4 Studie “RESPOND” zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma®
Das Zolgensma® auch nicht der alleinige Heilsbringer sein soll, ist im Laufe des “Medien-Hypes” um Zolgensma® , bezüglich Preis, der Spendenaktionen für Einzelfallbehandlungen, sowie des als Verlosung kritisierten Härtefallprogrammes usw. immermal wieder angesprochen worden. Klar hat sich im Laufe der Studien auf jeden Fall herausgestellt, das auch Zolgensma® nichts wiederherzaubern kann was zerstört ist. Die…
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Spinraza verringert die Müdigkeit
Die meisten mit SMA werden sie kennen, die manchmal aufkommende starke Müdigkeit. Im Fachjargon wird dies als Fatique bezeichnet. Eine von K. Kizina, B. Stolte, A. Totzeck, S. Bolz, C. Ose, O. von Velsen, C. Kleinschnitz, Tim Hagenacker unter CC 4.0 auf Nature.com veröffentliche Publikation bestätigt nun den Rückgang des Fatique unter der Behandlung mit…
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Spinraza® für Erwachsene in Österreich
Als wir 2017 in Deutschland Spinraza® zur Behandlung der SMA zugelassen bekommen haben, hatten wir Erwachsenen bis auf ein paar wenige Ausnahmen groß keine Probleme. Nicht so in Österreich….. In Deutschland entschied der Gemeinsame Bundesauschuss damals, das es zwar aufgrund von (damals) fehlender Daten aus den Studien nicht quantifizierbar sei, ob und in welchem Maß…
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Spinraza … Neues aus der Schweiz
Ja so ein Zufall, da trommeln die Österreicher gerade was das Zeug hält, um endlich die Entscheidungsträger davon zu überzeugen das Spinraza® auch bei Erwachsenen wirkt, da springen die Schweizer von hinten aus dem Busch und entscheiden schneller als du Butter sagen kannst, das nun Spinraza® doch in der Schweiz auch für Erwachsene zu haben…
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Spinraza in Österreich
Österreich und Spinraza sind wohl immernoch nicht so richtig gute Freunde geworden. Wer erinnert sich noch an Georg und den Videoaufruf seiner Anwältin? Das war der erste große Medienrummel zu einem Gerichtsverfahren um Spinraza in Österreich. Mittlerweile sind es wohl 11 weitere Kläger geworden. Nun ist er wieder im TV der Georg, und es geht…
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Neue Daten der Nurture-Studie zeigen anhaltenden Nutzen durch Spinraza®
Eine sehr erfreuliche Nachricht, einer heutigen Pressemitteilung von Biogen® ist die gewonnene Erkenntnis aus neuen Daten der Nurture Studie, die aufzeigen dass präsymptomatisch behandelte Kinder, wohl auch nach ein paar Jahren der Behandlung mit Spinraza® einen effektiven Nutzen aus der Behandlung ziehen. Laut Meldung mußte im Zeitraum bis zu 4,8 Jahren kontinuierlicher Behandlung keiner Beatmet…
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Was ist der Unterschied zwischen Spinraza®, Evrysdi ®(Risdiplam) und Zolgensma® ?
Spinraza® und Evrysdi® (Risdiplam) beeinflussen die SMN-Protein Produktion ausgehend vom SMN2 Backup Gen. Zolgensma® hat direkt das SMN1 im Visier und will dort für normale Funktionalität sorgen. Spinraza wird per intrathekaler Injektion (wie Lumbalpunktion) in den Liquor im Spinalkanal injeziert, verbleibt dort und versorgt so die Motoneurone im Rückenmark. Risdiplam wird oral in Form einer…