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Rote Hand Brief zu Zolgensma®

Das Paul Ehrlich Institut gibt eine „Rote Hand“ Warnung zu Zolgensma® heraus. Laut Brief ist wohl bei 5 mit Zolgensma® behandelten Kindern eine Thrombotische Mikroangiophatie (TMA) aufgetreten. Die TMA sei eine akute lebensbedrohliche Erkrankung, die durch „Thrombozytonie, hämolytische Anämie und akute Nierenschädigung gekennzeichnet ist„. Zitat aus der Zusammenfassung des Briefes: • Vor der Verabreichung von… Rote Hand Brief zu Zolgensma® weiterlesen

Zolgensma: Frühzeitige Behandlung, Nutzen bei älteren Kindern und anhaltende Wirkung

Wie in dem heute am 15. März 2021 veröffentlichtem Presserelease von Norvartis zu lesen, zeigt sich auch hier einmal wieder, wie wichtig eine präsymptomatische Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie SMA ist. So erreichten präsymptomatisch behandelte Kinder die üblichen altersgerechten Meilensteine der Entwicklung und benötigten auch keine Beatmung oder Sondenernährung. Ebenso bei Kindern bei denen… Zolgensma: Frühzeitige Behandlung, Nutzen bei älteren Kindern und anhaltende Wirkung weiterlesen

Unser Weg mit Zolgensma® – Update 1: 10 Wochen nach der Gabe

Hallo zusammen, die vielen netten Nachfragen in den letzten Tagen und Wochen haben mir verdeutlicht, dass es endlich mal Zeit für ein Update ist. Hinter uns liegen wirklich sehr!! anstrengende Wochen…. doch auch ganz viele großartige Ereignisse, die uns zeigen, dass sich der Kampf gelohnt hat. Der medizinische Verlauf In den ersten Wochen waren Hannes… Unser Weg mit Zolgensma® – Update 1: 10 Wochen nach der Gabe weiterlesen

Biogen® plant Phase4 Studie „RESPOND“ zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma®

Das Zolgensma® auch nicht der alleinige Heilsbringer sein soll, ist im Laufe des „Medien-Hypes“ um Zolgensma® , bezüglich Preis, der Spendenaktionen für Einzelfallbehandlungen, sowie des als Verlosung kritisierten Härtefallprogrammes usw. immermal wieder angesprochen worden. Klar hat sich im Laufe der Studien auf jeden Fall herausgestellt, das auch Zolgensma® nichts wiederherzaubern kann was zerstört ist. Die… Biogen® plant Phase4 Studie „RESPOND“ zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma® weiterlesen

Thema Zolgensma®

Zolgensma® ist noch relativ neu, hat aber schon viele Medienauftritte absolviert und einen hohen Bekanntheitsgrad erreicht. Es haben sich viele unterschiedliche Meinungen gebildet, und es wird wohl auch noch viele weitere Meinungen und Aussagen von Ärzten und Patienten geben, die sich vermutlich auch hier und da widersprechen werden. Vor der Zulassung gab es viele Spekulationen… Thema Zolgensma® weiterlesen

Zolgensma ja oder nein?

Diese Frage stellten wir uns und vereinbarten einen ersten Beratungstermin bei Christinas behandelnder Neurologin. Wir, das sind übrigends ich, Claudia, mein Mann Kersten unsere Maus Christina und ihr großer Bruder Benni. Christina ist 5 1/2 Jahre alt und wiegt ca. 17 Kilo. Ein Behandlung könnte damit also in Frage kommen. Wir waren sehr gespannt, sind… Zolgensma ja oder nein? weiterlesen

EMA veröffentlich erstes EPAR zu Zolgensma®

Die EMA hat heute am 27.05.2020 den ersten deutschsprachigen European Public Assessment Report, kurz EPAR zu Zolgensma® veröffentlicht. Für die meisten bestimmt einer der Interessantesten Angaben ist vermutlich Punkt 4.1 Anwendungsgebiete. Hier steht nun nochmal genau für wen Zolgensma® indiziert ist. Zitat: Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit… EMA veröffentlich erstes EPAR zu Zolgensma® weiterlesen

Zolgensma® in EU zugelassen

Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer „bedingten Freigabe“ von Zolgensma® im Raum der Europäischen Union zugestimmt. Die zur Zulassung nötige, Ende März abgegebene Stellungnahme des CHMP, welche keine Gewichts und Alterbeschränkung beschrieb, sorgte für einige Verwunderung und ließ viel Raum für Spekulationen. Wie vermutet sind die „Bedingungen“ nun aber doch… Zolgensma® in EU zugelassen weiterlesen

Handlungsempfehlung zur Behandlung mit Zolgensma®

Namhafte Mediziner verschiedener deutscher Behandlungszentren, als Vertreter der Gesellschaft für Neuropädiatrie haben auf Einladung der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke ein Konsensuspapier zur Behandlung mit Zolgensma® veröffentlicht. Ziel ist es …. Ziel ist es, die notwendigen Voraussetzungen für eine qualitätsgesicherte Anwendung der neuen Gentherapie zu definieren und die Grundlage für die Umsetzung in der klinischen Praxis… Handlungsempfehlung zur Behandlung mit Zolgensma® weiterlesen