• SMA Europe und James Lind Alliance gründen Prioritätspartnerschaft

    SMA Europe und James Lind Alliance gründen Prioritätspartnerschaft. Wie soll es eigentlich weiter gehen, im Bereich der Forschung zur 5qSMA? Was ist hier eigentlich am wichtigsten? Um dies herauszufinden, sind die SMA Europe und die James Lind Alliance eine Prioritätspartnerschaft eingegangen. Finden der 10 wichtigsten Prioritäten um die Ziele für künftige Forschung zu ermitteln steht […]

  • Es schnüpperlt wieder

    Es schnüpperlt wieder! Auch dieses Jahr gibt es auf den Seiten des OneGene Programs wieder 24 Geschichten zur Weihnachtszeit, von Schnüpperle. Viel Spaß und Spannung beim hören oder lesen, allen unseren kleinen, großen und Kind gebliebenen. https://onegeneprogram.de/adventskalender

  • Roche veröffentlicht neue 2-Jahres-Daten aus der JEWELFISH Studie.

    Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden. Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung […]

  • Informationen zur Lagertemperatur von Evrysdi® angepasst

    Seit der Zulassung von Evrysdi® ist die Lagertemperatur ein Thema für sich. Gehen ein paar Stunden über 8 Grad, oder ist das Medikament dann quasi kaputt? Meinungen gab es viele, doch fehlte es an greifbaren evidenten Informationen. Dies hat nun wohl zum Glück ein Ende und wir können aufatmen. Und ja, dies kann man doch […]

  • Evrysdi: Heisses Thema, Lagertemperatur und wann kommt die auflösbare Tablette?

    UPDATE 24.06.2022 zur Lagertemperatur : https://patientenstimme-sma.de/news-und-infos/informationen-zur-lagertemperatur-von-evrysdi-angepasst/ Oft heiß diskutiert oder auch kühl belächelt sind die Diskussionen und Meinungen um die Lagertemperatur um Evrysdi, von „ach ein paar Stunden über 8 Grad macht wohl nichts“ … bis „Ich habe eine neue Flasche bekommen, da es ein paar Stunden bei etwa 12 Grad war“ kann man in […]

  • FDA genehmigt Risdiplam für Säuglinge unter 2 Monaten

    Wie die heutige Pressemitteilung von Roche verlauten lässt, hat die FDA die Anwendung von Risdiplam (Evrysdi®) nun auch für Säuglinge unter 2 Monaten genehmigt. Dabei stützt man sich auf die Daten der RAINBOWFISH Studie welche aufzeigen dass die Mehrheit der mindestens ein Jahr lang behandelten „präsymptomatischen Säuglinge“ frei sitzten gehen und stehen konnten. Somit steht […]

  • Ach du dickes Osterei!

    Wie auch schon zu Weihnachten wartet Novartis’s SMA Engagement „OneGene Programm“ auch zu Ostern wieder mit einer Überraschung von Schnüpperle auf. Diesmal in Form eines Osterkalenders startet ab heute, Mittwoch den 30. März die Reihe „Schnüpperle – 24 Geschichten zu Ostern“. Im übertragenen Sinn also wieder so spannend wie Weihnachten 🙂 ……. viel Spaß beim […]

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  • Datenerhebung bei der Behandlung mit Zolgensma®

    Wie heute in einer Pressmitteilung des G-BA zu lesen, ist die „Registerstudie zur Gentherape mit Zolgensma®“ gestartet, womit „Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis“ nun ab sofort, wie auch bei Spinraza® und Evrysdi®, in Registern wie z.B. SMArtCare dokumentiert, und an den G-BA übermittelt werden müssen. Quelle: https://www.g-ba.de/presse/pressemitteilungen-meldungen/1021/

  • Studie zu Ernährung, Physiotherapie und Behandlung

    SMA Europe und die Universität Tilburg, laden, mit Unterstützung von CureSMA, zu einer europaweiten Umfrage/Studie zum Thema „Erwartung an Ernährung, Physiotherapie und Behandlung ein“. Ziel der Studie ist es, Zitat: einen gründlichen Einblick in die Erfahrung von SMA-Patienten mit Ernährung, Physiotherapie und Behandlung zu gewinnen. …. Die Umfragedaten sollen SMA Europe helfen, für einen besseren […]

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  • Der OneGene Adventskalender

    Liebe Kinder, und kindgebliebene Erwachsene, mit einem spannenden Adventskalender der besonderen Art, möchte Euch und Ihnen, das Team des OneGene-Programs, die Zeit bis zum heilig‘ Abend versüßen, und haben dazu hinter jeder Tür ihres Adventskalender eine spannende Kurz-Geschichte aus „Schnüpperle – Vierundzwanzig Geschichten zur Weihnachtszeit“ versteckt. Seid Ihr neugierig und gespannt? Dann schaut mal vorbei: […]

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