• Dosisbezogene Studie zu Nusinersen

    Biogen scheint wohl so langsam damit zu beginnen in Richtung Dosisanpassung zu forschen. Auf ClinicalTrails ist seit heute eine Studie angelegt, die in der Kurzzusammenfassung folgende Studienziele schildert: (übersetzt) Das primäre Ziel der Studie ist die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in höheren Dosen intrathekal verabreicht wird. Die…

  • Pressemitteilung der DGM aufgrund der aktuellen Ereignisse bezüglich Zolgensma®

    Aufgrund der aktuellen Ereignisse, zur Spendenaktion Help Micheal und der Bestätigung der Krankenkasse, die Kosten als Einzelhärtefall zu übernehmen gibt die DGM eine aktuelle Pressemitteilung heraus. Vorbereitung auf kostspielige Gentherapie dringend notwendig DGM lud Neuropädiater zur gemeinsamen Sitzung und Definition eines möglichen Behandlungsablaufs Durch den dramatischen Aufruf einer Familie für ihren kranken Sohn und die…

  • Zulassung zu Zolgensma® beantragt

    Wie mir soeben bekannt geworden, ist die Beantragung von Zolgensma® nun tatsächlich von statten gegangen. Wie zu lesen ist, war geplant die Zulassung zeitgleich in den USA, der EU und Japan einzureichen. Leider gab es keinerlei Informationen z.B. seitens der EMA. Es gab aber ein vorbereitendes Treffen zwischen den jeweiligen Vertretern und der DGM, sowie…

  • A SMArt Book ….

    Das therapiebegleitende Programm “GemeimsamStark” bzw. auch SMA Service Center genannt, bietet SMA Betroffenen und Eltern seit heute eine neue Möglichkeit an, ihre Erfahrungen detailierter zu dokumentieren. Ich habe es mir mal angesehen, das SMArt Book und finde es wirklich sehr brauchbar. Ich habe ähnliche Ideen schon des öfteren vorgeschlagen und finde es gut das nun…

  • Neue Erkenntnisse zur Heilung verletzter Nerven des ZNS

    Die Wissenschaftler der Uni Bochum erkennen eventuelle Möglichkeiten, verletzte Nerven des ZNS wieder zu heilen …. zumindest in Gentchenisch veränderten Mäusen. Bisherig erforschte theoretische Möglichkeiten bargen die Gefahr von Krebs, diese neue Erkenntniss birgt diese Gefahr warscheinlich nicht mehr. Ob sich das eventuell auch auf schon stärker geschädigte Motoneuronen bezieht und somit in einer warscheinlich…

  • Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA

    Studie lässt Anormalien beim Fettstoffwechsel bei SMA erkennen. Man analysierte gesammelte Daten, von pädiatrischen Typ 1, 2 und 3 Patienten sowie Autopsiedaten von Typ I Patienten, führte parallel dazu nötige Untersuchungen an SMA-Mausmodellen durch und kommt zu dem Schluss: Übersetztes Zitat: Diese Arbeit beleuchtet metabolische Anomalien als ein wichtiges Merkmal von SMA und schlägt die…

  • EMA erklärt Prozess des Weg’s eines Medikaments “vom Labor zum Patient”

    Die European Medicines Agency, kurz EMA, hat eine Broschüre zum download herausgegeben, welche (sinngemäß übersetztes Zitat) den Titel: “Die Reise eines durch die EMA zugelassenes Medikament – Vom Labor zum Patient” trägt. Derzeit nur in Englisch verfügbar. Sollte es eine deutsche Variante geben, wird diese hier ersetzt. Englischsprachige Version hier downloadbar

  • Ungenauigkeiten bei der Zulassung von Zolgensma®

    Am 24. Mai 2019 erteilte die FDA die Zulassung für ZOLGENSMA® in den USA. Augrund ungenauer Datenangaben bei der Zulassung, welche am 28. Juni 2019 von AveXis selbst eingereicht wurden, leitete die FDA eine Untersuchung ein und gab nun ein Statement dazu ab. Da sich die ungenauen Daten aber einzig auf Studienergebnisse an Tieren beziehen…

  • Das “Geheimnis” der grünen Kiwi

    Grüne Kiwifruchtextrake schützen teilweise vor Degeneration und Tod von Motoneuronen im “SMA Fadenwurm Modell” (Caenorhabditis elegans) Unverändertes automatisch übersetztes Zitat: Die Verwendung eines transgenen C. elegans- Stammes, der SMA nachahmt, ermöglichte zum ersten Mal den Nachweis einer neuroprotektiven Wirkung von grüner Kiwi auf eine bestimmte Klasse von MN. Tatsächlich konnten Extrakte den apoptotischen Tod von…

    Symbolbild
  • Langzeitstudie zu AVXS-101

    AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an. Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt) Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden. Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich…