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Neuigkeiten zu Spinraza
Zwischenergebnissen aus der RESPOND Studie In Zwischenergebnissen der RESPOND Studie zeigten sich motorische Verbesserungen bei den meisten Teilnehmern. Die RESPOND Studie erforscht dabei die Sicherheit, sowie klinische Ergebnisse einer Behandlung mit Spinraza® bei Kleinkindern und Säuglingen, welche bei einer zuvor stattgefundenen Behandlung mit Zolgensma® eher unzureichendem Behandlungserfolg verzeichnen konnten Zitat „Wir lernen, dass die Gentherapie…
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Patients for Patient Safety
Wir alle haben im Rahmen unserer Behandlung leider auch schon hin und wieder mal die eine oder andere unschöne Erfahrung gemacht, die vielleicht sogar Folgen für die physiche oder auch psychische Gesundheit hatte. Sei es im Rahmen einer Behandlung direkt, oder auch im Bereich der pflegerischen Umsorgung während des Aufenthalts zur Behandlung. Derartige Dinge dürfen…
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Firefish Studiendaten zeigen Erfolge der Behandlung mit Risdiplam
Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern. So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme.…
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Neues aus der TOPAZ Studie
Neue Daten von „TOPAZ“, der Phase 2 Studie zu Scholar Rocks Apitegromap, zeigen langfristige und nachhaltige Verbesserungen der motorischen Fähigkeiten bei nicht gehfähigen SMA-Patienten. Gleichbleibende HFMSE-Werte, kontinuierliche Verbesserungen der RULM-Werte und Verringerung der Fatique-Werte wurden im Zeitraum von 12-36 Monaten gemessen. Zitat: „Diese vielversprechenden Langzeitdaten unterstreichen das therapeutische Potenzial von auf die Muskeln ausgerichteten Therapien…
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Patient-Reported Outcome Umfrage zu SMA und Diabetes Typ2
Wie kürzlich angekündigt, mal wieder eine Patient-Reported Outcome Umfrage. Diesmal geht es um Diabetes Typ2 und SMA. Hierbei ist es unrelevant ob Du eine Typ2-Diabetes hast oder nicht. Die Umfrage möchte eventuelle Zusammenhänge zwischen den Bedingungen der SMA und Diabetes Typ2 erkunden. Patient-Reported Outcomes sind eine gute Möglichkeit, jegliche Eventuallitäten um die SMA, ohne sonderlich…
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RESILIENT – Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei SMA
RESILIENT ist eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie von Biohaven Pharmaceuticals, Inc. zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei Betroffenen von 5q-assoziierter SMA, welche aktuell mit einem zur Behandlung der 5q-assoziierten SMA zugelassenem Medikament behandelt werden. Die teilnehmenden neuromuskulären Zentren in Deutschland sind: Universitätsklinikum Essen: Ansprechpartner: Karin Smuda Tel: 0201 723 4080 E-Mail: karin.smuda@uk-essen.de…
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DYS-SMA – Studie zur Beurteilung von Dysphagie und bulbären Dysfunktionen bei SMA
DYS-SMA ist eine von der Universität Giessen angelegten Studie zur umfassende Beurteilung der Häufigkeit und des Ausmaßes von Dsyphagie und bulbären Störungen bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie. Die Studie schliesst alle SMA Typen und Altersklassen ein. Teilnehmende Zentren: Universitätsklinikum Giessen: Kontaktdaten: Dr. Samra Hamzic, M.A. Tel: 0641 985 59233 E-Mail: samra.hamzic@neuro.med.uni-giessen.de
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DEVOTE – Studie zur klinischen Wirksamkeit bei höherer Dosierung von Nusinersen
Die DEVOTE Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, wenn dies in höheren Dosen verabreicht wird. Laut Einschlusskriterien gibt es keine Beschränkung Alters oder des SMA Typs. „Child, Adult, Older Adult“ Es gibt 4 verschiedene, sich in Intervallen und Dosen bis zu 50mg unterscheidenden „Arme“. Die…
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SAPPHIRE – Randomisierte, placebokontrollierte, doppelblind Phase 3 Studie zu Apitegromab
SAPPHIRE, ist eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine zweite Gruppe schließt…
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ASCEND – Studie zur Behandlung mit einer höheren Dosis von Spinraza® (Nusinersen)
Die ASCEND Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® Risdiplam. Die Studie schließt nicht gehfähige, von 5q-assozierter SMA Betroffene sämtlicher SMA Typen im Alter zwischen 18 und 50 Jahren ein, welche aktuell, bzw. seit mindestens 6 Monaten eine Therapie…
