• Einer geht noch …..

    Die Medien haben derzeit ein recht heißes Thema. 3,5 Millionen Euro oder auch 4 Millionen Schweizer Franken soll das nächste, und damit 2. Medikament zur Behandlung der 5q-assozierten spinalen Muskelatrophie kosten. Das besondere daran ist, dass dieses Medikament mit nur einer einzigen Injektion, laut manchen Medien, quasi heilen soll. Ob das auch so ist, ist…

  • AVXS-101 sprengt die Bank

    Gemunkelt wurde schon länger… wenn Spinraza immernoch so ca. 80.000 – 100.000€ pro Injektion kostet, was wird dann wohl die Behandlung mit AVXS-101 kosten, welches laut den bisherigen Informationen nur einer einzigen Injektion bedarf? ACHTUNG!! NICHT IM STEHEN KLICKEN … Bitte vorher setzen, anschnallen, festhalten oder schonmal einen Schnaps bereitstellen. https://de.reuters.com/article/schweiz-novartis-gentherapie-idDEKCN1NA1Y4

  • Wieder ein Stückchen weiter?

    Die englischsprachige Seite SMA News Today berichtet heute über eine Veröffentlichung vom 24. September 2018 welche eine weitere Erkenntnis über die SMA offenbart. Aktueller Wissensstand ist ja heute, das die Anzahl der SMN2 Kopien ebenso in Zusammenhang mit der Ausprägung der SMA und des Typs steht. Allerdings ist das nicht immer 100%ig. Es gibt da immernoch irgendwelche Faktoren…

  • Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

    Adrian R. Krainer,  Professor des Cold Spring Harbor Laboratory erhält den Breakthrough Prize in Biowissenschaften. Zusammen mit Kooperationspartner Dr. C. Frank Bennett von Ionis Pharmaceuticals, für die Entwicklung des nun von Biogen unter dem Namen Spinraza vermarkteten ersten Medikamentes für eine Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Kleine kurzeitige Übersetzungshilfe direkt über Google-Translate verlinkt.

  • Neues zur Zulassung AVXS-101

    Novartis gibt in einem Quartalsbericht an, für AVXS-101 gleichzeitig in den USA, Japan und auch der EU die Zulassung zu beantragen. Quelle: https://www.novartis.com/news/novartis-financial-results-q3-2018 Dort gibt es auch ein Video wo ca. ab Minute  1:38 eingeleitet und dann ca. ab 1:46 von Paul Hudson darüber gesprochen wird. UPDATE: Und da ist es auch dann schon passiert. AveXis/Novartis…

  • Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

    Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, dass eine frühzeitige Behandlung, Stichword “Neugeborenen-Screening” (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten. Zitat: “Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial…

  • Neues zu Risdiplam – vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Typ 1, 2 und 3

    Zitat: “Risdiplam zeigt vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3” “South Plainfield, New Jersey, 3. Oktober 2018 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT) gab heute klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der offenen Studien von FIREFISH und SUNFISH bekannt, die den Nutzen von Risdiplam (RG7916) für…

  • Phase 3 Studie zu AVXS-101

    AveXis startet Phase 3 Studie “STR1VE-EU” mit Type 1 Kindern im Alter bis zu max. 6 Monaten. Begonnen wird in Italien und UK. EU-weit sollen etwa 30 Patienten in 16 Kliniken in Italien, UK, Frankreich, Spanien, Niederlande, Schweden, Belgien und auch Deutschland teilnehmen können. Die Patienten dürfen nur ein oder zwei SMN2-Kopien haben. Quelle: http://www.smasupportuk.org.uk/blog/treatments-research/avexis-clinical-trial-for-infants-aged-less-than-six-months-old-with-sma-type-1-in-the-uk…

  • Spinraza, je früher je besser, aber wie wirkt das eigentlich?

    In diesem Video spricht Dr. med. Cornelia Köhler, auf der 114. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin über die SMA und die Wirkungsweise von Nusinersen, dem Wirkstoff im bekannten Spinraza, sowie über die Erkenntniss, dass ein früher Behandlungsbeginn sehr wichtig ist, sodass sich keine Symptome entwickeln können, da diese nach bisherigen Erfahrungen auch…

  • Neue Möglichkeit zur Nusinersen-Gabe

    Spinraza (Nusinersen) mit Hilfe eines subkutanen intrathekalen Kathetersystems (SIC) zu verabreichen hat man wohl in Form einer Studie in einer Straßburger Kinderklinik getestet und für gut und “signifikant” billiger befunden. Einzig die Implantierung des Katheters …. also die Operation hat seine Zeit gekostet. Die dann folgenden Injektionen sind dann wohl immer eine kleine ambulante Angelegenheit von…