Was ist der Unterschied zwischen Spinraza® , Risdiplam und Zolgensma® ?

INFO vorab: Spinraza® ist seit July 2017 und Zolgensma® wurde kürzlich am 19. Mai 2020 im Raum der EU zugelassen. Risdiplam ist noch nicht zugelassen, aber im Härtefallprogramm verfügbar. Die Informationen hierzu stammen aus Berichterstattungen zu Ereignissen der Entwicklung bzw. aus Studienergebnissen.

Spinraza und Risdiplam beeinflussen die SMN-Protein Produktion ausgehend vom SMN2 Backup Gen. Zolgensma hat direkt das SMN1 im Visier und will dort für normale oder nahezu normale Funktionalität sorgen.

Spinraza wird per intrathekaler Injektion (wie Lumbalpunktion) in den Liquor im Spinalkanal injeziert, verbleibt dort und versorgt so die Motoneurone im Rückenmark.

Risdiplam wird oral in Form einer Flüssigkeit eingenommen, und gelangt so über Magen/Darm in den Organismus, überwindet auch die Blut/Hirn Schranke, und ist somit im ganzen Körper verfügbar. Da in den letzten Jahren einige Studienergebnisse darauf hinweisen, dass das bei SMA mäßig vorhandene SMN Protein, auch in anderen Prozessen des Körpers benötigt wird, geht man bei dieser Variante davon aus, so eventuell weitere SMN Proteinabhängige Prozesse ebenso positiv zu beeinflussen wie die Funktionalität der Muskelansteuerung der Motoneurone.

Zolgensma wird aktuell intravenös injeziert. (Es ist/war auch eine Variante in der Zolgensma wie Spinraza verabreicht wird geplant, aber aufgrund unvorhergesehener Ereignisse, und der sehr sicheren Reglements, wurde die Studie dazu zwischenzeitlich gekippt. Später nach Prüfung dann zwar wieder aufgenommen, aber aktuell wird dieses Verfahren noch nicht angewandt.) Auch hier ist der Wirkstoff, bzw die Geninformation im ganzen Körper verfügbar. Im Unterschied zu Spinraza und Risdiplam setzt, wie auch oben schon angerissen, Zolgensma direkt beim SMN1 an und übergibt sozusagen einen Bauplan zur korrekten Funktionalität und Erstellung von funktionalem SMN-Protein. Daraus ergibt sich die bekannte Theorie dass Zolgensma einen Dauereffekt haben könnte und quasi Heilung bedeutet, wenn es präsymptomatisch(bevor Symptome auftreten) angewandt wird.

Zolgensma ist eher für Kleinkinder und Neugeborene. Spinraza und vermutlich auch Risdiplam(noch nicht Zugelassen) ist für alle Altersgruppen eine mögliche Therapieoptionen.