Was ist Risdiplam?

Risdiplam® ehemals RG7916 von Roche und PTC

Ist ein noch in Entwicklung befindliches Medikament, welches ebenso die Erhöhung der Proteinproduktion vom SMN2 Backup-Gen beeinflußt, aber oral eingenommen, umgangssprachlich daher auch oft als „der Saft“ bezeichnet und sehnlichst von vielen, von Skoliose betroffenen SMA Patienten erwartet wird. Da in letzten Jahren der Forschung immer häufiger erkannt wurde dass das fehlen des SMN Proteins nicht nur Auswirkungen auf den Bewegungsapperat bzw. die Motoneurone hat, verspricht man sich durch die orale Verabreichung und der Verfügbarkeit im gesamten Organismus eine gesamtheitliche Wirkung auf viele andere, teilweise noch nicht erkannte, durch die SMA beeinflusste Prozesse.