Was ist Risdiplam?

Risdiplam, ehemals RG7916 von Roche und PTC, ist seit dem 30. März 2021 unter dem Handelsname Evrysdi® auch im Raum der Europäischen Union, und somit auch Deutschland, zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie vom Typ 1 – 3 ODER 4 SMN2 Kopien zugelassen.

Evrysdi ist ein weiteres Medikament, welches ebenso die Erhöhung der Proteinproduktion vom SMN2 Backup-Gen beeinflußt, aber oral eingenommen, umgangssprachlich daher auch oft als „der Saft“ bezeichnet und sehnlichst von vielen, von Skoliose betroffenen SMA Patienten erwartet wurde. Da in letzten Jahren der Forschung immer häufiger erkannt wurde dass das fehlen des SMN Proteins nicht nur Auswirkungen auf den Bewegungsapparat bzw. die Motoneurone hat, verspricht man sich durch die orale Verabreichung und der Verfügbarkeit im gesamten Organismus eine gesamtheitliche Wirkung auf viele andere, teilweise noch nicht erkannte, SMN-Protein-abhängige Prozesse.

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