Was ist SRK-015?

SRK-015 von Scholar Rock ist ein noch in Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der SMA, sowie z.B. auch der ALS.

Hier soll die Produktion von Myostatin gehemmt werden um den natürlichen Muskelabbau zu verlangsamen. Es ist also kein spezifisches SMA Medikament was die SMN Protein Produktion erhöht. Laut Info auf der verlinkten Seite soll es allein oder in Verbindung mit aktuellen Medikamenten eingesetzt werden.