2021

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Scholar Rock meldet, „beträchtliche anhaltende Verbesserungen der motorischen Funktionen nach 24 Monaten Behandlung mit Apitegromab, bei nicht gehfähigen Patienten mit SMA Typ 2 und 3“.

Diese Daten „untermauerten das Potenzial von Apitegromab, das Leben nicht gehfähiger Patienten mit SMA Typ 2 und 3 erheblich zu verbessern“ so (sinngemäß) Nagesh Mahanthappa, Präsident von Scholar Rock.

Mehr dazu: https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/positive-phase-2-topaz-trial-extension-data-demonstrate-sizable

Logo OdySMABessere Gesundheitsversorgung in Europa, für alle SMA Betroffenen erwirken.

Das scheint der große Plan von OdySMA, einer Initiative von SMA Europe zu ein.
Zitat: „Der Zugang zu Medikamenten, Pflege und Unterstützung bei SMA ist in ganz Europa lückenhaft und ungerecht.

Mehr dazu und wie man da mitmachen kann: https://odysma.sma-europe.eu/de

Ein interessanter Artikel über die kleine Mara erschien heute den 20. Mai 2022 auf den Seiten des Universitätsklinikums Leipzig.

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Datenerhebung bei der Behandlung mit Zolgensma®

Wie heute in einer Pressmitteilung des G-BA zu lesen, ist die „Registerstudie zur Gentherape mit Zolgensma®“ gestartet, womit „Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis“ nun ab sofort, wie auch bei Spinraza® und Evrysdi®, in Registern wie z.B. SMArtCare dokumentiert, und an den G-BA übermittelt werden müssen.

Quelle: https://www.g-ba.de/presse/pressemitteilungen-meldungen/1021/

Biogen Devotee Studie Broschüre Preview

Updates in den Artikeln zu Biogens Studien DEVOTE und ASCEND zur Dosisanpassung von Nusinersen(Spinraza®)

-> Jeweils ganz nach untern scollen <-

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The New England Journal of Medicine veröffentlicht Artikel zu Evrsdi®

Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls

(leider nicht kostenlos)

Viele Wege führen nach Rom. Frau Prof. Simone Spuler favorisiert CRIPSPR und Stammzellentherapie zur Behandlung genetisch bedingter Muskelerkrankungen.

„Die Muskelretterin“ vom MDC Berlin

Beitragsbild ABF Apotheke

Logo ABF Apotheke

Im Rahmen der Kategorien zum aufzeigen SMA spezifischer Angebote, passend zu aktueller Situation.

Vorgestellt: Die ABF-Apotheke in Fürth „Vertrauen verpflichtet“

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Corona-Impfung bei spinaler Muskelatrophie

Vanessa und Marcel Glab, engagieren sich für höhere Impfpriorität bei SMA.

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Zolgensma: Frühzeitige Behandlung, Nutzen bei älteren Kinder und anhaltende Wirkung

Neue Daten zur Zolgensma veröffentlicht.

Der Countdown läuft. Das CHMP empfiehlt Risdiplam zur Behandlung der SMA. Die Zulassung könnte daher bald auch in EU und damit Deutschland zum Abschluss kommen.

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Neuen Theraphieansatz zur Behandlung der SMA gefunden?

Forscher entdecken positive Wirkung von 4-Aminopyridin und möglicherweise einen weiteren Therapieansatz zur Behandlung der SMA.

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Untersuchung der maximalen Kau- und Zungenkraft bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Für besagte Studie sucht die Uniklinik Köln Erwachsene SMA-Betroffene ab 18 Jahren. Ziel dieser Studie ist es, ein objektives sowie präzises Messverfahren zur Beurteilung der Kau- und Schluckmuskulatur zu präsentieren. Ein solches Messverfahren kann therapiebedingte oder auch nicht-therapiebedingte Änderungen der neuromuskulären Funktion in diesem Bereich darstellen und so wichtige Informationen zum Verlauf der Erkrankung liefern.

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