• Biogen und Alcyone Therapeutics arbeiten gemeinsam an neuem Portsystem als Alternative zur Intrathekalen Injektion

    Die Intrathekale Injektion zur Verabreichung von z.B. Spinraza® ist auf Dauer nicht wirklich ein sonderlich großes Vergnügen. Dies zu verbessern wäre unzweifelhaft keine schlechte Idee. Das Ommaya Reservoir, was wohl aber warscheinlich sehr selten zum Einsatz kommt, ist vermutlich die bisher einzige Alternative. Mit dem ThecaFlex DRx™ System, einer Technologie innerhalb der Falcon™ Delivery Platform, […] mehr

  • Pyridostigmin bei spinaler Muskelatrophie?

    Diskussionen über Pyridostigimin, möglicherweise eher bekannt in Form des Medikamentes „Mestinon“, welches eigentlich bei Myasthenia gravis zum Einsatz kommt, kann man z.B. in amerikanischen social Media Gruppen schon ein Weile verfolgen. Nun ist dieses Thema auch im deutschsprachigem Raum, wie z.B. in der FB Gruppe der Patientenstimme SMA unter SMA Betroffenen anzutreffen. Was hat es […] mehr

  • Die rollende Reporterin

    Johanna ist wohl den meisten SMA-Betroffenen mit Instagram-Account, sowie auch vielen Powerchair-Hockey begeisterten bekannt. Sie studiert Journalistik an der TU Dortmund und stürmt im Mittelfeld bei den Bochum Hurricans. In der ZDF Reihe „Einfach Mensch“, einem Magazin in Zusammenarbeit mit der Aktion Mensch, entstand eine Reportage in der Johanna über Ihre Träume, Ihren Studienalltag und […] mehr

    Die rollende Reporterin
  • SMA Europe und James Lind Alliance gründen Prioritätspartnerschaft

    SMA Europe und James Lind Alliance gründen Prioritätspartnerschaft. Wie soll es eigentlich weiter gehen, im Bereich der Forschung zur 5qSMA? Was ist hier eigentlich am wichtigsten? Um dies herauszufinden, sind die SMA Europe und die James Lind Alliance eine Prioritätspartnerschaft eingegangen. Finden der 10 wichtigsten Prioritäten um die Ziele für künftige Forschung zu ermitteln steht […] mehr

    SMA Europe und James Lind Alliance gründen Prioritätspartnerschaft
  • Es schnüpperlt wieder

    Es schnüpperlt wieder! Auch dieses Jahr gibt es auf den Seiten des OneGene Programs wieder 24 Geschichten zur Weihnachtszeit, von Schnüpperle. Viel Spaß und Spannung beim hören oder lesen, allen unseren kleinen, großen und Kind gebliebenen. https://onegeneprogram.de/adventskalender mehr

    Es schnüpperlt wieder
  • Roche veröffentlicht neue 2-Jahres-Daten aus der JEWELFISH Studie.

    Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden. Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung […] mehr

    Roche veröffentlicht neue 2-Jahres-Daten aus der JEWELFISH Studie.
  • Informationen zur Lagertemperatur von Evrysdi® angepasst

    Seit der Zulassung von Evrysdi® ist die Lagertemperatur ein Thema für sich. Gehen ein paar Stunden über 8 Grad, oder ist das Medikament dann quasi kaputt? Meinungen gab es viele, doch fehlte es an greifbaren evidenten Informationen. Dies hat nun wohl zum Glück ein Ende und wir können aufatmen. Und ja, dies kann man doch […] mehr

  • Evrysdi: Heisses Thema, Lagertemperatur und wann kommt die auflösbare Tablette?

    UPDATE 24.06.2022 zur Lagertemperatur : https://patientenstimme-sma.de/news-und-infos/informationen-zur-lagertemperatur-von-evrysdi-angepasst/ Oft heiß diskutiert oder auch kühl belächelt sind die Diskussionen und Meinungen um die Lagertemperatur um Evrysdi, von „ach ein paar Stunden über 8 Grad macht wohl nichts“ … bis „Ich habe eine neue Flasche bekommen, da es ein paar Stunden bei etwa 12 Grad war“ kann man in […] mehr

  • FDA genehmigt Risdiplam für Säuglinge unter 2 Monaten

    Wie die heutige Pressemitteilung von Roche verlauten lässt, hat die FDA die Anwendung von Risdiplam (Evrysdi®) nun auch für Säuglinge unter 2 Monaten genehmigt. Dabei stützt man sich auf die Daten der RAINBOWFISH Studie welche aufzeigen dass die Mehrheit der mindestens ein Jahr lang behandelten „präsymptomatischen Säuglinge“ frei sitzten gehen und stehen konnten. Somit steht […] mehr

  • Ach du dickes Osterei!

    Wie auch schon zu Weihnachten wartet Novartis’s SMA Engagement „OneGene Programm“ auch zu Ostern wieder mit einer Überraschung von Schnüpperle auf. Diesmal in Form eines Osterkalenders startet ab heute, Mittwoch den 30. März die Reihe „Schnüpperle – 24 Geschichten zu Ostern“. Im übertragenen Sinn also wieder so spannend wie Weihnachten 🙂 ……. viel Spaß beim […] mehr

    Ach du dickes Osterei!
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