Das war 2020

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SMA in Neugeborenenscreening aufgenommen

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SMA mehr als eine neuromuskuläre Erkrankung?

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Neues von Scholar Rock’s SRK-015 – Die Idee, dem Muskel das atrophieren zu untersagen, funktionieren es?

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Auch Scholar Rock präsentierte, auf der dieses Jahr wieder virtuell stattfindenden World Muscle Society, neue und alte Daten zu SRK-015.

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Eine Gentherapie für alle?

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Novartis Gene Therapies gib neue Daten zur Phase-3 STR1VE-EU Studie mit Zolgensma® bekannt.

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Novartis gibt AveXis neuen aussagekräftigen Namen

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Scholar Rock erhält Patent auf SRK-015

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2 Jahre Behandlung mit Nusinersen zeigt Verbesserungen bei 48 jähriger SMA Typ 3 Patientin. Laut Artikel der erste veröffentlichte Fall eines SMA Patienten mittleren Alters mit anhaltender klinischer Verbesserung.Quelle: PubMed

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Härtefallprogramm zu Risdiplam (Evrysdi) ab sofort erweitert

Zulassungantrag für Risdiplam (Evrysdi) bei der EMA eingereicht und angenommen

FDA genehmigt Risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)

Neue Studien-Daten zu Evrysdi (Risdiplam) veröffentlicht

SRK-015 von Scholar Rock erhält Deklaration als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen

Die Myostatin-Hemmung in Kombination mit einer Antisense-Oligonukleotid-Therapie verbessert die Ergebnisse bei spinaler Muskelatrophie

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Beschluss: Behandlungswunsch der Eltern begründet keine Zahlungspflicht der Krankenkasse.

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Biogen® plant Phase4 Studie „RESPOND“ zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma®

Spinraza verringert die Müdigkeit