2018

Spinraza jetzt auch in Neuseeland für Typ 1 und 2

Zitat:

24. August 2018 : Biogen hat heute bekannt gegeben, dass SPINRAZA® (nusinersen) von Medsafe für die Behandlung von 5q SMA.1,2 registriert wurde.

Quelle: http://www.scoop.co.nz/stories/GE1808/S00067/treatment-for-spinal-muscular-atrophy-now-registered.htm

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Info Yellow

NICE UK lehnt Spinraza vorerst ab

Das National Institute for Health and Care Excellence lehnt Spinraza auf Grund des hohen Preises vorerst ab,  hofft aber auf weitere Gespräche mit Biogen.

Quelle: NICE (Link über Google-Translate, Seite wird direkt übersetzt)

Info Yellow

ICER will Spinraza und AVXS-101 vergleichen

Das „INSTITUTE FOR CLINICAL AND ECONOMIC REVIEW“ (ICER) will einen Kosten-Nutzen-Bericht zwischen Biogen’s Spinraza und dem noch nicht zugelassenem AVXS-101 von AveXis/Novartis erstellen und diesen dann nächstes Jahr im März bei einem Treffen der CEPAC präsentieren.

https://icer.org/assessment/spinal-muscular-atrophy-2019/

Spinraza in Belgien und Niederlande

Spinraza soll wohl ab 1. August in Belgien und ab 1. September in Niederlande verfügbar sein. In Niederlande wohl leider nur für Kinder bis 9,5 Jahren. Aktuell gibt es leider noch nicht viele Infos, ausser diese beiden Links.

Für Niederlande und Belgien

Neue Erkenntnisse zur SMA

Das Forscherteam um Fr. Prof. Dr. Brunhilde Wirth hat ein neues Gen mit dem Namen CHP1 identifiziert, welches mit dem früher erkannten, vor SMA schützendem, PLS3 genannten, interagiert. Dessen Reduktion sind wohl weitere mögliche Therapieansätze zur Behandlung der SMA.
Download Pressemitteilung

Quelle: Informationsdienst Wissenschaft (https://idw-online.de/de/news698767) Eva Janzen, Univ.-Prof. Dr. Brunhilde Wirth (v.l.n.r.)

Info Green

Firefish „schwimmt“ los, erster Patient dosiert

Zitat:

PTC-Therapeutika, Inc. (NASDAQ: PTCT) gab heute bekannt, dass die FIREFISH-Studie von RG7916 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 mit der Dosierung des ersten Patienten in ihre entscheidende Phase übergegangen ist.

Quelle: http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/firefish-transitions-pivotal-phase

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