• AveXis erhält FDA-Zulassung für Zolgensma®

    Mit Zolgensma®, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden. Noch bevor die SMA überhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen “gezeigt wie es richtig geht”. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei!…

  • Innovationspreis für Prof. Dr. Brunhilde Wirth

    Man kennt Sie, zumindest sicher in unseren Kreisen. Man hat schon viel gelesen. Immermal wieder über viele Jahre hinweg. Garnicht allzulange her, da hat Sie und ihr Team wieder eine weitere große Entdeckung bezüglich der SMA gemacht. Nun gibts dafür mal eine wohlverdiente Auszeichnung. Den Innovationspreis 2019 Herzlichen Glückwunsch! Und, als Selbstbetroffener und ich denke…

  • Spinraza® erhält “Segen” vom NICE in GB

    SPINRAZA® bekommt Empfehlung vom National Institute of Healt and Care Excellance zur Behandlung aller Typen und Altersklassen in UK. Quelle: Pressemitteilung Biogen

  • Scholar Rock beginnt Phase 2 Studie zu SRK-015

    Die Dosierung von Patienten wurde in TOPAZ, der klinischen Phase-2-Studie zu SRK-015 bei spinaler Muskelatrophie vom Typ 2 und Typ 3 (SMA), begonnen. Vorläufige PK / PD-Daten einer Untergruppe von Patienten werden voraussichtlich Ende 2019 vorliegen Vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsanalyse einer Untergruppe von Patienten mit einer sechsmonatigen Behandlung, die in 1H20 erwartet wird; Erste Ergebnisse für…

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