Dosisbezogene Studie zu Nusinersen

Biogen scheint wohl so langsam damit zu beginnen in Richtung Dosisanpassung zu forschen. Auf ClinicalTrails ist seit heute eine Studie angelegt, die in der Kurzzusammenfassung folgende Studienziele schildert: (übersetzt)

Das primäre Ziel der Studie ist die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in höheren Dosen intrathekal verabreicht wird.

Die sekundären Ziele der Studie sind die Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit SMA intrathekal in höheren Dosen verabreicht wird. die Wirkung von Nusinersen zu untersuchen, das in höheren Dosen als die derzeit zugelassene Dosis bei Teilnehmern mit SMA verabreicht wird; und die Pharmakokinetik (en) (PK) von Nusinersen [Liquor cerebrospinalis (CSF) und Plasma] nach intrathekaler Verabreichung von Nusinersen in höheren Dosen an Teilnehmer mit SMA zu untersuchen.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566

Laut Einschlusskriterien gibt es keine Alters oder Typenbeschränkungen. „Child, Adult, Older Adult“ (Kind, Erwachsener, Älterer Erwachsener)

Nach weiterer Recherche ergänzend noch die Information, das weltweit 50 Prüfzentren ca. 126 Patienten einschließen werden und es stehe auch fest, das Deutschland ab vorraussichtlich Mitte der 2. Jahreshälfte ebenso hier dabei sein wird.

Vorraussichtliches Startdatum ist der 26. Februar 2020.

Es soll 4 verschiedene, sich in Intervallen und Dosen bis zu 50mg unterscheidenden Arme geben.

Die genauen Kriterien findet man hier ab „Arms and Interventions“

Wer den Link auf ClinicalTrails nicht findet, kann auch den folgenden MailLink benutzen, der ist mit passender Betreffzeile bestückt und führt zum selben Ergebniss.

Kontaktadresse von ClinicalTrails ist clinicaltrials@biogen.com

UPDATE 14.09.2021:

Da in letzter Zeit häufiger angefragt wird wie hier der Stand der Dinge ist, ob die Studie läuft, ob man noch rein kommt, hier mal ein kleines Update.

Die Studie ist angelaufen und wird hier in Deutschland in Gießen und Freiburg gemacht. Nach Erfahrungsberichten von Betroffenen scheint dies wohl eher etwas schleppend zu laufen, aber die Rekrutierung läuft noch und man kann sich also noch zur Teilnahme vorstellen. Vorrangig wird es in besagten Zentren um Part C (alle Altersgruppen, gehfähig wenn über 18 Jahre) gehen. Genaueres über die einzelnen Trails A, B, C kann man der aktuell nur englischsprachigen DEVOTE Study Boschüre oder der Studienübersicht auf ClinicalTrails entnehmen.

UPDATE 22.12.2021:

Nun ist auch die deutschsprachige Infobroschüre zum erhältlich.

Biogen Devotee Studie Broschüre Preview