Wie Roche heute bekannt gibt, ist nun nach SUNFISH, auch in der FIREFISH Studie der primäre Endpunkt erreicht und somit die zulassungsrelevanten Daten erhoben.
Ziel war, den Anteil der Typ 1 Säuglinge zu ermitteln, welcher nach 12 monatiger Behandlung mindestens 5 Sekunden frei sitzen konnte. Laut Pressemitteilung zeigte Risdiplam hierbei eine statistisch signifikante und medizinisch bedeutsame Verbesserung dieses motorischen Meilensteins.
Auch hier gab es, wie bisher bei den anderen FISH-Studien keine behandlungsbedingten Sicherheitsergebnisse, die zum Ausschluss bzw Abbruch führten.
Anbei die Roche Pressemitteilung zum download