Scholar Rock beginnt Phase 2 Studie zu SRK-015

Die Dosierung von Patienten wurde in TOPAZ, der klinischen Phase-2-Studie zu SRK-015 bei spinaler Muskelatrophie vom Typ 2 und Typ 3 (SMA), begonnen.

Vorläufige PK / PD-Daten einer Untergruppe von Patienten werden voraussichtlich Ende 2019 vorliegen


Vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsanalyse einer Untergruppe von Patienten mit einer sechsmonatigen Behandlung, die in 1H20 erwartet wird; 
Erste Ergebnisse für den gesamten 12-monatigen Behandlungszeitraum werden voraussichtlich ab dem 4. Quartal 20 erwartet

Scholar Rock Pressemitteilung

Zur kurzen Info: Scholar Rock entwickelt ein Medikament welches derzeit den Namen SRK-015 trägt. SRK-015 beeinflusst dabei aber NICHT das SMN 1 oder 2 Gen, vielmehr greift es in einen natürlich Prozess ein. SRK-015 hemmt die Bildung von Myostatin und wirkt so dem Muskelabbau entgegen. Cleverer Trick 😉

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