Die aktuell recht prekäre Situation bezüglich Zolgensma® , in der verzweifelte Eltern aus Angst “zu spät zu kommen”, in öffentlicher Presse und in den sozialen Medien, mit Nachdruck auf die Situation ihren Kindes hinweisen um somit meist per Härtefallentscheidung das aktuell noch nicht zugelassene Zolgensma® zu bekommen, zeigt auf das hier einiges an Unterstützung, Planung und Aufklärung nötig ist. Um dies auf den Weg zu bringen, trafen sich am 18.11.2019 Vertreter des medizinisch-wissenschaftlichen Beirats der DGM und die neuropädiatrischen Vertreter der Behandlungszentren um Richtlinien auf Basis eines Konsensuspapiers zu erarbeiten.
