2021

Biogen Devotee Studie Broschüre Preview

Updates in den Artikeln zu Biogens Studien DEVOTE und ASCEND zur Dosisanpassung von Nusinersen(Spinraza®)

-> Jeweils ganz nach untern scollen <-

SAPHIRE, ist eine randomizierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten.

Wie mittlerweile üblich bei Medikamenten mit Orphan Drug Status und hohen Kosten, gibt es hierzu vom Gemeinsamen Bundesausschuß (G-BA) ein Verfahren zur Bewertung des Nutzens vom jeweiligen Medikament. Hier nun also zu Risdiplam aka Evrysdi®

So wie es scheint ist es wohl leider aber doch noch etwas zu früh um hier genaue Aussagen zu machen.

Für viele Menschen ist Gentechnik negativ besetzt. Doch für SMA Betroffene kann eine Gentherapie die einzige Hoffnung auf Hilfe sein. So wie für die kleine Emilia. Sie ist 6 Wochen alt und leidet an SMA. Ohne eine Gentherapie würde sie sterben. Der Film „Was ist gut an…Gentechnik?“ begleitet Emilia und ihre Eltern bei der Therapie mit dem Medikament Zolgensma. Wie wird die Therapie anschlagen? Die Dokumentation finden Sie unter diesem Link, kostenlos in der ARD Mediathek:  https://www.ardmediathek.de/video/was-ist-gut-an/was-ist-gut-an-gentechnik/swr-de/Y3JpZDovL3N3ci5kZS9hZXgvbzE1Mzk5NjA/

Ähnlich wie hier auf den Seiten unter „Links und Angebote“, verschiedene Kontaktadressen zu SMA spezifischen medizinischen und pflegerischen Dienst-Leistungen zu finden sind, startet die DGM, mit Unterstützung von Biogen®, der Roche® Pharma AG und Novartis® unter der Leitung des DGM Mitglieds Thomas Borowski, zeitgleich zum 01. Oktober, eine Plattform für Behandlungszentren in Form einer interaktiven Landkarte.

Wie heute in einer News des Gemeinsamen Bundesausschusses G-BA mitgeteilt, sind die Entscheidungen zur Abrechnung des Neugeborenenscreenings auf SMA nun durch die Instanzen des G-BA gegangen, und somit das Neugeborenensreening auf spinale Muskelatrophie (ab dem 01. Oktober 2021) als vergütbare Leistung im Leistungkatalog der Krankenkassen aufgenommen und beziffert.

Quelle: G-BA

ASCEND ist der Name der geplanten Phase3 Studie für „Heimkehrer und Umsteiger“ … So sollen in dieser Studie Patienten, welche zuvor mit Risdiplam (Evrysdi®) behandelt wurden, und dabei eventuell aufgrund höherem Alters oder Gewichts, möglicherweise nicht so optimale Behandlungsergebnisse erzielten, ebenso wie bei der DEVOTE Studie, mit einer erhöhten Dosis von Nusinersen behandelt werden.

Wie Novartis heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, ist die 2019 von der FDA festgelegte Aussetzung der STRONG Studie zur Intrakekalen Verabreichung von OAV-101 nun wieder aufgehoben worden. Laut Meldung seien alle identifizierten Probleme behandelt und gelöst worden.

Novartis plant nun den Beginn einer randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten Phase 3 Studie, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer einmaligen Anwendung bei SMA Typ 2 Patienten im Alter von 2 -18 Jahren zu untersuchen. Mehr als 100 Patienten sind hierfür geplant. Wird es Zolgensma® eventuell doch auch mal für Erwachsene geben?

Symbolbild

The New England Journal of Medicine veröffentlicht Artikel zu Evrsdi®

Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls

Viele Wege führen nach Rom. Frau Prof. Simone Spuler favorisiert CRIPSPR und Stammzellentherapie zur Behandlung genetisch bedingter Muskelerkrankungen.

Im regelmäßigen Kontakt mit den Patient*innen besprechen wir die Medikation, klären über Neben- und Wechselwirkungen auf und erörtern das Ansprechen der Arzneimitteltherapie. Nicht zuletzt schaffen wir eine Übersicht bei komplexen Therapien und beantworten aufkommende Fragen.

Wie die Posch Karma AG mitteilte, ist man sehr erfreut über die starke positive Resonanz zum neuen Sirüpli. Man verspricht, schnellstens auf die freundlichen, aber doch recht nachdrücklich geäußerten Wünsche der Kunden, nach weiteren Geschmacksrichtungen einzugehen, und arbeite mit Hochdruck daran, noch diesen Sommer neue Geschmacksrichtungen anbieten zu können.

Vanessa und Marcel Glab, engagieren sich für höhere Impfpriorität bei SMA.

Wie in dem heute am 15. März 2021 veröffentlichtem Presserelease von Norvartis zu lesen, zeigt sich auch hier einmal wieder, wie wichtig eine präsymptomatische Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie SMA ist. So erreichten präsymptomatisch behandelte Kinder die üblichen altersgerechten Meilensteine der Entwicklung und benötigten auch keine Beatmung oder Sondenernährung.

Der Countdown läuft. Das CHMP empfiehlt Risdiplam zur Behandlung der SMA. Die Zulassung könnte daher bald auch in EU und damit Deutschland zum Abschluss kommen.

Forscher entdecken positive Wirkung von 4-Aminopyridin und möglicherweise einen weiteren Therapieansatz zur Behandlung der SMA.

Für besagte Studie sucht die Uniklinik Köln Erwachsene SMA-Betroffene ab 18 Jahren. Ziel dieser Studie ist es, ein objektives sowie präzises Messverfahren zur Beurteilung der Kau- und Schluckmuskulatur zu präsentieren. Ein solches Messverfahren kann therapiebedingte oder auch nicht-therapiebedingte Änderungen der neuromuskulären Funktion in diesem Bereich darstellen und so wichtige Informationen zum Verlauf der Erkrankung liefern.

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