Zolgensma® irgendwann auch für ältere SMA Patienten?

Symbolbild

Wie Novartis heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, ist die 2019 von der FDA festgelegte Aussetzung der STRONG Studie zur Intrakekalen Verabreichung von OAV-101 nun wieder aufgehoben worden. Laut Meldung seien alle identifizierten Probleme behandelt und gelöst worden.

Novartis plant nun den Beginn einer randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten Phase 3 Studie, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer einmaligen Anwendung bei SMA Typ 2 Patienten im Alter von 2 -18 Jahren zu untersuchen. Mehr als 100 Patienten sind hierfür geplant. Wird es Zolgensma® eventuell doch auch mal für Erwachsene geben?

Quelle: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-lift-partial-clinical-trial-hold-and-plans-initiate-new-pivotal-phase-3-study-intrathecal-oav-101-older-patients-sma