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Neues aus Forschung und Entwicklung medikamententöser Therapiemöglichkeiten der SMA und sonstigen themenrelevanten Dingen.

Die Myostatin-Hemmung in Kombination mit einer Antisense-Oligonukleotid-Therapie verbessert die Ergebnisse bei spinaler Muskelatrophie

So sagt eine offen verfügbare und für jedermann lesbare Publikation auf der Wiley Online Bibliothek. Das sich aktuell noch in Studie und Entwicklung befindliche SRK-015 von Scholar Rock z.B. ist ein solcher Stoff…. also schon etwas greifbarer als Forschungsergebnis und Theorie. Laut Studie, die wohl schon Februar 2020 veröffentlicht wurde, soll sich wohl neben dem eigentlichen, ausbremsen des Abbaus von Muskelmasse auch eine psotive Wirkung auf die Motoneurone gezeigt haben.

Quelle: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/jcsm.12542

Pilotprojekt zum Neugeborenen-Screening geht weiter

Wie auf den Seiten der Fördervereins „Initiative Forschung und Therapie für die SMA“ zu lesen, ist das wichtige Neugeborenen-Screening auf Spinale Muskelatrophie (5qSMA) durch das 2018 in München gestartete Pilotprojekt, in weiten Teilen Deutschlands durch eine Spende der Novartis-Tochter AveXis, vorerst weiterhin gesichert. Laut Meldung sind oder werden wohl 109 Krankenhäuser daran teilnehmen. Die Spende soll geplant bis Mitte 2021 ausreichend sein. Oberste Priorität hat natürlich weiterhin die offizielle Aufnahme des Testes auf SMA in das reguläre Neugeborenen-Screening, die dann hoffentlich verfügbar ist.

Beschluss: Behandlungswunsch der Eltern begründet keine Zahlungspflicht der Krankenkasse.

So klagten die Eltern eines 5 Monate alten Mädchens, die bereits mit Spinraza versorgt wurde die Behandlung mit Zolgensma ein, da Sie diese für besser hielten. Da Ihre behandelnden Ärzte aber keine Indikation dazu sahen muss auch die Krankenkasse nicht für die Kosten aufkommen.

Quelle: Kostenlose Urteile

Symbolbild zum aufzeigen von Berichten aus der Forschung

Biogen® plant Phase4 Studie „RESPOND“ zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma®

Das Zolgensma® auch nicht der alleinige Heilsbringer sein soll, ist im Laufe des „Medien-Hypes“ um Zolgensma® , bezüglich Preis, der Spendenaktionen für Einzelfallbehandlungen, sowie des als Verlosung kritisierten Härtefallprogrammes usw. immermal wieder angesprochen worden …mehr »

Spinraza verringert die Müdigkeit

Durchgeführt mit 28 erwachsenen bestätigten 5q-SMA Patienten, wurde dies anhand der Fatigue Severity Scale vor der Behandlung, nach 6, sowie nach 10 Monaten gemessen. Eine von

K. Kizina, B. Stolte, A. Totzeck, S. Bolz, C. Ose, O. von Velsen, C. Kleinschnitz, Tim Hagenacker

unter CC 4.0 auf Nature.com veröffentliche Publikation bestätigt dies nun: …mehr »

Spinraza … Neues aus der Schweiz

Ja so ein Zufall, da trommeln die Österreicher gerade was das Zeug hält, um endlich die Entscheidungsträger davon zu überzeugen das Spinraza auch bei Erwachsenen wirkt, da springen die Schweizer von hinten aus dem Busch und entscheiden schneller als du Butter sagen kannst, das nun Spinraza doch in der Schweiz auch für Erwachsene zu haben ist. 😉

PS: Keine Angst, der Stich tut wirklich nicht weh!

Nierenpathologie bei SMA Mausmodell

Die Universität Oxford konnte in einem schweren SMA Mausmodell einen weiteren Hinweis darauf finden, dass das bei SMA fehlende SMN Protein ebenfalls in weiteren Prozessen des Organismus eine Rolle spielt und in diesem Fall auf eine „Veränderung/Pathologie/Schädigung“ der Nierenfunktion hinweist. mehr »

Spinraza® für Erwachsene in Österreich

Als wir 2017 in Deutschland Spinraza® zur Behandlung der SMA zugelassen bekommen haben, hatten wir Erwachsenen bis auf ein paar wenige Ausnahmen groß keine Probleme. Nicht so in Österreich…..

Roche präsentiert Daten der Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam

Wie Roche am Abend des 12. Juni 2020 in einer Pressemitteilung verlauten lies, präsentierte man auf der diesjährigen, aufgrund der Coronapandemie virtuell abgehaltenen „Annual SMA Conference 2020“ neue Daten aus… mehr »

Zolgensma® in EU zugelassen

Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer „bedingten Freigabe“ von Zolgensma® im Raum der Europäischen Union zugestimmt. …mehr »

Neue Daten der Nurture-Studie zeigen anhaltenden Nutzen durch Spinraza®

Eine sehr erfreuliche Nachricht, einer heutigen Pressemitteilung von Biogen® ist die gewonnene Erkenntnis aus neuen Daten der Nurture Studie, die aufzeigen das präsymptomatisch behandelte Kinder, wohl auch nach ein paar Jahren der Behandlung mit Spinraza® einen effektiven Nutzen aus der Behandlung ziehen. …mehr »

Die EMA hat heute am 27.05.2020 den ersten deutschsprachigen European Public Assessment Report, kurz EPAR zu Zolgensma® veröffentlicht. Für die meisten bestimmt einer der Interessantesten Angaben ist vermutlich Punkt 4.1 … mehr »

Zolgensma® ist noch relativ neu, hat aber schon viele Medienauftritte absolviert und einen hohen Bekanntheitsgrad erreicht. Es haben sich viele unterschiedliche Meinungen gebildet, und es wird wohl auch noch viele weitere Meinungen und Aussagen von Ärzten und Patienten geben, die sich vermutlich auch hier und da widersprechen werden. …mehr »