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Neuigkeiten und Meldungen aus Forschung und Entwicklung der medikamententösen Therapiemöglichkeiten der SMA und sonstigen themenrelevanten Dingen.

Leben mit SMA in Zeiten der Pandemie: Patienteninfobroschüre von Biogen®


Beschluss: Behandlungswunsch der Eltern begründet keine Zahlungspflicht der Krankenkasse.

So klagten die Eltern eines 5 Monate alten Mädchens, die bereits mit Spinraza versorgt wurde die Behandlung mit Zolgensma ein, da Sie diese für besser hielten. Da Ihre behandelnden Ärzte aber keine Indikation dazu sahen muss auch die Krankenkasse nicht für die Kosten aufkommen.

Quelle: Kostenlose Urteile

Spinraza verringert die Müdigkeit

Durchgeführt mit 28 erwachsenen bestätigten 5q-SMA Patienten, wurde dies anhand der Fatigue Severity Scale vor der Behandlung, nach 6, sowie nach 10 Monaten gemessen.

TV Tip – 3sat

Unzertrennlich, eine Dokumentation über Geschwisterkinder mit lebensverkürzenden Krankheit.. Stream verfügbar bis 13.07.2020

https://www.3sat.de/film/dokumentarfilmzeit/unzertrennlich-100.html

Spinraza® für Erwachsene in Österreich

Als wir 2017 in Deutschland Spinraza® zur Behandlung der SMA zugelassen bekommen haben, hatten wir Erwachsenen bis auf ein paar wenige Ausnahmen groß keine Probleme. Nicht so in Österreich…..

Spinraza … Neues aus der Schweiz

PS: Keine Angst, der Stich tut wirklich nicht weh!

Nierenpathologie bei SMA Mausmodell

Symbolbild zum aufzeigen von Berichten aus der Forschung

Die Universität Oxford konnte in einem schweren SMA Mausmodell einen weiteren Hinweis darauf finden, dass das bei SMA fehlende SMN Protein ebenfalls in weiteren Prozessen des Organismus eine Rolle spielt und in diesem Fall auf eine „Veränderung/Pathologie/Schädigung“ der Nierenfunktion hinweist.

So waren die Nephronanzahl sowie auch der Spiegel des GDNF Proteins stark verringert, welches wohl ebenso für das Überleben der Motoneurone eine wichtige Rolle spielt.

Insgesamt verstärke dies die Notwendigkeit systemisch eingreifender Medikamente bei der weiteren Entwicklung medikamentöser Therapien zur Behandlung der SMA.

Quelle: https://academic.oup.com/hmg/article-abstract/doi/10.1093/hmg/ddaa126/5863033?redirectedFrom=fulltext

Leider nicht komplett zu haben aber immerhin

Die EMA hat heute am 27.05.2020 den ersten deutschsprachigen European Public Assessment Report, kurz EPAR zu Zolgensma® veröffentlicht. Für die meisten bestimmt einer der Interessantesten Angaben ist vermutlich Punkt 4.1 … mehr »

Zolgensma® in EU zugelassen

Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer „bedingten Freigabe“ von Zolgensma® im Raum der Europäischen Union zugestimmt. …mehr »

Zolgensma® ist noch relativ neu, hat aber schon viele Medienauftritte absolviert und einen hohen Bekanntheitsgrad erreicht. Es haben sich viele unterschiedliche Meinungen gebildet, und es wird wohl auch noch viele weitere Meinungen und Aussagen von Ärzten und Patienten geben, die sich vermutlich auch hier und da widersprechen werden. …mehr »

Neue Daten der Nurture-Studie zeigen anhaltenden Nutzen durch Spinraza® Eine sehr erfreuliche Nachricht, einer heutigen Pressemitteilung von Biogen® ist die gewonnene Erkenntnis aus neuen Daten der Nurture Studie, die aufzeigen das präsymptomatisch behandelte Kinder, wohl auch nach ein paar Jahren der Behandlung mit Spinraza® einen effektiven Nutzen aus der Behandlung ziehen. …mehr »

Roche präsentiert Daten der Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam

Wie Roche am Abend des 12. Juni 2020 in einer Pressemitteilung verlauten lies, präsentierte man auf der diesjährigen, aufgrund der Coronapandemie virtuell abgehaltenen „Annual SMA Conference 2020“ neue Daten aus… mehr »