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Zolgensma®

CHMP urteilt positiv über die Zulassung von Zolgensma® in Europa

Laut EMA Pressemitteilung gab das Committee for Medicinal Products for Human Use heute eine positive Stellungnahme zu Zolgensma® zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie ab. Infolge dessen wird nun die Empfehlung an die EU Kommision geschickt, welche dann, etwa in den nächsten 2 Monaten, letztendlich die Freigabe zur Behandlung der SMA… mehr »

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Spinraza®

Spezifisches Statement von Biogen bezüglich Verschiebung von Spinraza Applikationen

Nach Nachfrage aufgrund der Unsicherheit der Patienten bezüglich verschobener oder gar ausfallender Spinraza Erhaltungsdosen durch organisatorische Schwierigkeiten aufgrund des Coronovirus, bekam Patientenstimme SMA folgendes Statement per Mail vom SMA Service Center zugesandt: Ärzte sollten sich bei der Behandlung mit Spinraza® (Nusinersen) an die Fachinformation halten und nach ihrer eigenen klinischen… mehr »

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Zolgensma®

Daten der STRONG Studie zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 veröffentlicht

AveXis veröffentlicht Daten aus der STRONG Studie. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza® in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma® vermarktetem Medikament für Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in… mehr »

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Zolgensma®

Zwischenergebnisse aus Studien zeigen signifikant klinischen Nutzen von Zolgensma®

Wie Novartis Tochter AveXis heute in einem Media Release bekannt gibt, zeigen Zwischenergebnisse aus mehrerer Studien mit Zolgensma® einen signifikant klinischen Nutzen sowie eine anhaltende Wirksamkeit. So zeigen Ergebnisse aus der laufenden SPR1NT Studie das altersgerechte erreichen der motorischen Meilensteine bei präsymptomatischer Behandlung. 7 von 8 Patienten mit 2 SMN2… mehr »

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Spinraza®

Statement von Biogen zu Spinraza und COVID-19

Wir sind für Sie da – auch in Zeiten von COVID-19 Die sehr dynamische Entwicklung rund um das Coronavirus erfordert auch von uns als biopharmazeutischem Unternehmen verantwortungsvolles Handeln. Daher arbeiten alle Mitarbeiter von Biogen Deutschland seit Anfang letzter Woche im Homeoffice, und wir nehmen bis auf Weiteres keine externen Termine… mehr »

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Spinraza®

Neue Daten zur Wirksamkeit von Spinraza bei Erwachsenen

Eine heute veröffentlichte Publikation von u.a. Prof Dr. Tim Hagenacker, Prof. Christoph Kleinschnitz in Kooperation mit SMArtCare, der Plattform zur Verlaufsbeobachtung und Therapieevaluation bei Spinaler Muskelatrophie, präsentiert das Ergebnis einer 14 monatigen Studie zum Nachweis der Wirksamkeit von Nusinersen bei erwachsenen SMA Patienten im Alter zwischen 16 und 65 Jahren…. mehr »

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Zolgensma®

Kasse muß Zolgensma® nicht zahlen

Dies entschied das Essener Landessozialgericht am 27.02.2020 im Fall einer derzeit mit Spinraza® behandelten 7 Monate alten „Antragstellerin“. Auch ein Beschwerdeverfahren änderte nichts an dem Urteil, da sich die Patientin noch in der Aufsättigungphase mit Spinraza® befindet. Die behandelnden Ärzte sowie das zur Einholung weiterer Meinungen konsultierte Universitätsklinikum Essen empfahlen… mehr »

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Risdiplam

BfArM bestätigt Härtefallprogramm für Risdiplam

Laut Information hat das BfArM am 12.03.2020 das Härtefallprogramm zu Risdiplam bei Typ 1 SMA Patienten bestätigt. Patienten, welche das Einschlussprofil erfüllen, können nun in das Risdiplam Härtefallprogramm eingeschlossen werden. Dabei gelten die Bedingungen der Arzneimittelhärtefallverordnung: „Ein Härtefall im Sinne dieser Verordnung liegt vor, wenn eine Gruppe von Patientinnen oder… mehr »

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sonstig

Thema: Corona

In Anbetracht des aktuellen Coronavirus welchen „unsereins“ mit SMA eventuell doch nicht so einfach wegsteckt, gibt es auch hier immermal ein paar einigermaßen aktuelle, relevante Neuigkeiten von sicheren und fachlich korrekten Quellen. Offizielle Infoseiten: Infoblatt der Charité Berlin Abt. für Muskelkrankheiten Infoseite des RKI (Robert Koch Institutes) Infoseite der BZgA… mehr »

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Zolgensma®

Storielink: „Die Datenlage zu Zolgensma ist extrem dünn“

sagt, wie heute in der Badischen Zeitung zu lesen, Frau Dr. Astrid Pechmann, Funktionsoberärztin der Neuropädiatrie der Uniklinik Freiburg, die den Hype, den die sogenannte „Verlosung“ ausgelöst hat, kritisch sieht. Wie weiterhin zu lesen, äußert sich auch Michael Kolodzig, Vorstand der Deutschen Muskelstiftung, er sagt das die Verunsicherung bei den… mehr »