2019

Kostenloser Zugang zu Zolgensma®

Reldesemtiv bekommt Orphan Drug Status zur Behandlung der ALS

Die FDA genehmigt Neugeborenen-Screening auf Duchenne-Muskeldystrophie

LMI070 wird eingestellt

Hilfe bei seltenen Erkrankungen für Kinder und Familien

Risdiplam in der U.S. Zulassungsprozedur und bekommt hohe Priorität

Initiative SMA – Rundbrief 2019

Vorbereitendes Treffen zu Zolgensma®

Vorläufige pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten aus der TOPAZ Phase2 Studie mit SRK-015

Kleine Spinraza® Studie mit erwachsenen SMA 2 Patienten angelegt

Ade MDK , hallo MD (P?)

Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.

Zu spät? Neugeborenenscreening auf spinale Muskelatrophie!

Hallo Welt

Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma®)

Zolgensma® erklärt

Offener Brief zur Situation zu Zolgensma®

Thema Aminosäurendiät bei SMA

Dosisbezogene Studie zu Nusinersen

Pressemitteilung der DGM aufgrund der aktuellen Ereignisse bezüglich Zolgensma®

Zulassung zu Zolgensma® beantragt

A SMArt Book ….

Neue Erkenntnisse zur Heilung verletzter Nerven des ZNS

Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA

EMA erklärt Prozess des Weg’s eines Medikaments „vom Labor zum Patient“

Weitere Studie zu Langzeiterfahrungen mit SPINRAZA® gestartet

Ungenauigkeiten bei der Zulassung von Zolgensma®

Das „Geheimnis“ der grünen Kiwi

Langzeitstudie zu AVXS-101

AveXis gibt Statement zu ZOLGENSMA® ab

Gemeinsam Stark (erweitert)

Neue Daten zu SPINRAZA® veröffentlicht

Die European Medicines Agency (EMA) gibt aktuallisierte Version des EPAR zu Spinraza zum Download frei.

Studie für pflegende Angehörige

Positive Endergebnisse der klinischen Phase 1 Studie mit SRK-015

Storielink: „Seltene Erkrankung SMA: Neue Therapie“

AveXis erhält FDA-Zulassung für ZOLGENSMA ®

Innovationspreis für Prof. Dr. Brunhilde Wirth

Spinraza® erhält „Segen“ vom NICE in GB

Scholar Rock beginnt Phase 2 Studie zu SRK-015

Neue „SMA-Medi-Daten“ auf der AAN Konferenz 2019 präsentiert

Neues zu Risdiplam auf dem AAN Meeting 2019

Wirksamkeit von Nusinersen bei später einsetzendem Krankheitsbeginn bestätigt

SMA in Szene gesetzt

AveXis untermauert Daten zur Wirksamkeit von ZOLGENSMA® bei SMA Typ 1

TV Tip im Mai

Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug.

Spinraza jetzt auch in der Türkei

Spinraza nun auch in China zugelassen

Storielink: „Selten“ heißt nicht „vergessen“

Storielink: Seltene Erkrankungen

Positive Zwischenergebnisse zu SRK-015 bei gesunden Freiwilligen.

Erste Dosis AVXS-101

Storielink „Gentherapie: Hürden nehmen“

Studie für SMA 3 mit Amifampridinphosphat

Storielink: Roche-Präsident Franz mahnt zur Differenzierung bei Preisbetrachtung

Storielink: Heilung von Nervenschäden durch Muskelprotein.

Einholung erster Einschätzungen zum Newbornscreening auf SMA

Viele Wege führen nach Rom

Biogen und Skyhawk Therapeutics planen gemeinsame Entwicklung

Neue Infomationen zu Risdiplam