SMA News

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2019

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Kostenloser Zugang zu Zolgensma®

Lang erwartet, doch nun bringt die Art und Weise des Härtefallprogramms die Gemüter zum kochen.

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Die FDA genehmigt Neugeborenen-Screening auf Duchenne-Muskeldystrophie

Für die SMA noch nicht erreicht, aber zumindest in den USA für Duchenne.

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LMI070 wird eingestellt

Leider, leider einer weniger.

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Risdiplam in der U.S. Zulassungsprozedur und bekommt hohe Priorität

Somit sollte die SMAler in den USA nicht mehr allzu lange warten müssen.

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Vorbereitendes Treffen zu Zolgensma®

Die Situation macht es nötig.

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Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug.

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182115

Quelle: European Medicines Agency

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Erste Dosis AVXS-101

Erstes präsymptomatisches Baby erhält im Rahmen der SPR1NT Studie die erste Dosis AVXS-101.

Quelle: TreatSMA

Heilung von Nervenschäden durch Muskelprotein

Forscher entdecken interessante Ansätze Quelle: https://healthcare-in-europe.com/de/news/heilung-von-nervenschaeden-durch-muskelprotein.html ©RUB, Marquard