Es fühlt sich gerade etwas an, wie ein Kopf an Kopf Rennen und irgendwie auch wie damals 2017, als SPINRAZA dann immer näher kam. Es war kein Traum, es ist wirklich passiert …. Und jetzt, etwa 2 Jahre später warten wir mit Spannung was uns die nächsten Medikamente so bringen.
Auch heute weiß man noch nicht bis ins kleinste Detail was denn durch das fehlende, bzw. nur in geringem Maß verfügbare SMN Protein so alles im Organismus durcheinander kommt. Aber die Idee, direkt am SMN bzw. SMN 2 anzusetzten war Goldwert und wohl warscheinlich prinzipiell der richtige Weg die SMA zu behandeln. Biogen hat mit Spinraza vorgelegt und das erste SMN2 beeinflussende Medikament auf den Markt gebracht. Viele haben positive Erfahrungen gemacht, aber leider mußten manche auch die Erfahrung machen, das die Verabreichungsform bei starker Skoliose oft schwierig und unangenehm ist. Hier wird “Der Saft” (Risdiplam von Roche) wohl vermutlich ich am sehnlichsten erwartet.
Wenn es klappt wie es soll, dann werden die Kleinsten wohl schon bald mit dem Mittel “ZOLGENSMA®” von Novartis/AveXis versorgt werden können werden. Dies soll nur einmal verabreicht werden müssen, dann, so hofft man, sollten keine Symptome mehr auftreten. Hoffen wir noch, das die Prozedur zum Neugeboreenscreening auf SMA hier auch bald durch ist und dazu beiträgt die SMA-Betroffenen Säuglinge auch frühzeitig erkennen zu können.
So wie Roche und BIOGEN schon angekündigt haben, auf der AAN Konferenz 2019 ein paar neue Daten zu präsentieren, so gibt es natürlich auch von AveXis/Novartis ein paar neue Daten zu ZOLGENSMA®.
AveXis präsentierte auf der AAN robuste Daten, die die Wirksamkeit von Zolgensma® in einem breiten Spektrum von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) belegen
Quelle: Novartis
Gefolgt am 06.06. von BIOGEN® über SPINRAZA®
CAMBRIDGE, Mass, 6. Mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -.
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute neue Daten über
die Sicherheit und Haltbarkeit von SPINRAZA bejahend
®(nusinersen) und Hervorhebung seines klinisch bedeutsamen Nutzen für Personen mit spinaler Muskelatrophie (SMA).
Die Daten aus der SHINE –
Verlängerungsstudie mit Patienten ,
gefolgt von bis zu vier Jahren, die NURTURE Studie von präsymptomatischer Säuglingen und eine Bewertung der phosphoryliert Neurofilament schwerer Kette (pNF-H) als Biomarker werden Präsentationen auf der 71 sehen
seine
st Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN) in Philadelphia, Pennsylvania (4.-10. Mai 2019).Mit VIDEO (kann man leicht übersehen)
Quelle: BIOGEN®
Und nun auch Roche:
Roche präsentierte auf der AAN-Jahrestagung 2019, Daten aus der FIREFISH- und SUNFISH-Studie
Roche plant, die auf der AAN-Jahrestagung vorgelegten neuen Daten in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der European Medicines Agency einzureichen.
Quelle: Roche
Zusätzlich hier noch die in Darstellung etwas erweiterte Meldung von PTC Therapeutics, die ja im Rahmen des SMA-Programs an Risdiplam (RG7916) sind oder waren