2018

2018 ein kleiner Rückblick

ICER veröffentlicht ersten Entwurf zum Vergleich

Risdiplam bekommt PRIME Status von der EMA

Storielink: Neuromuskuläre Erkrankungen: Medikamente dringend gesucht

Positive Stellungnahme der EMA zu SRK-015

BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

Präklinische Daten zu SRK-015

Aufnahme der SMA ins Neugeborenenscreening beantragt

Storielink

Storielink: Barrieren durchbrechen

Einer geht noch …..

Storielink: Ethiker kritisieren Pharmaindustrie

AVXS-101 sprengt die Bank

Wieder ein Stückchen weiter?

Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

Neues zur Zulassung AVXS-101

Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

Neues zu Risdiplam – vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Typ 1, 2 und 3

Phase 3 Studie zu AVXS-101

Spinraza, je früher je besser, aber wie wirkt das eigentlich?

Spinraza jetzt auch in Neuseeland für Typ 1 und 2

Neue Möglichkeit zur Nusinersen-Gabe

Spinraza jetzt auch in der Uniklinik Bonn

NICE UK lehnt Spinraza vorerst ab

Biomarker für SMN-Proteine entdeckt?

ICER will Spinraza und AVXS-101 vergleichen

Vibrationsgestützte Therapie bei Kindern mit SMA 2 und 3 getestet.

Hydrocephalus durch Spinraza?

Storielink: RNA-basierte Therapeutika starten durch

Ketoazidose bei SMA?

Spinraza in Belgien und Niederlande

Beitragsbild

Neue Erkenntnisse zur SMA

Forscherteam um Fr. Prof. Dr. Brunhilde Wirth gewinnen neue Erkenntnisse.

Resistente Neuronen

Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt

SRK-015 von Scholar Rock

Olesoxime – Forschung wird eingestellt

Firefish „schwimmt“ los, erster Patient dosiert.

Gemeinsam|Stark …