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Zolgensma®

EMA veröffentlich erstes EPAR zu Zolgensma®

Die EMA hat heute am 27.05.2020 den ersten deutschsprachigen European Public Assessment Report, kurz EPAR zu Zolgensma® veröffentlicht. Für die meisten bestimmt einer der Interessantesten Angaben ist vermutlich Punkt 4.1… mehr »

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Umfrage

Erforschung der Versorgungssituation von SMA Patienten

Die Uniklinik Freiburg, bzw. die „Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen“ der Freiburger Uniklinik sucht Studienteilnehmer um die Versorgungssituation von SMA Patienten zu untersuchen, da aus Beobachtungen heraus festgestellt wurde, dass… mehr »

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Zolgensma®

Zolgensma® in EU zugelassen

Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer „bedingten Freigabe“ von Zolgensma® im Raum der Europäischen Union zugestimmt. Die zur Zulassung nötige, Ende März abgegebene Stellungnahme des… mehr »

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Zolgensma®

Handlungsempfehlung zur Behandlung mit Zolgensma®

Namhafte Mediziner verschiedener deutscher Behandlungszentren, als Vertreter der Gesellschaft für Neuropädiatrie haben auf Einladung der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke ein Konsensuspapier zur Behandlung mit Zolgensma® veröffentlicht. Ziel ist es ……. mehr »

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Zolgensma®

PKV vereinbart Versorgungsvertrag für Zolgensma®

Sicherer mit privater Versicherung? Das klingt jetzt wie Werbung, ist keine! aber bezüglich der Versorgung mit Zolgensma® hat man laut Pressemitteilung des PKV wohl ganz gute Karten, recht problemlos die… mehr »

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Risdiplam

Risdiplam Studie „FIREFISH – Part 2“ erreicht primären Endpunkt

Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, erreichte Teil 2 der Firefish Studie ihren primären Endpunkt. Dieser war, zu sehen, wie viele von insgesamt 41 eingeschlossen Typ1 Säuglingen im… mehr »

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Risdiplam

Weiterführung der Risdiplam-Studien in aktueller Situation der Corona-Pandemie

Laut News auf SMA Europe hat man Roche wohl bezüglich der laufenden Studien und der Situation durch die Corona-Pandemie um ein Statement gebeten, worauf Roche wohl in etwa verlauten lies,… mehr »

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Risdiplam

FDA verlängert Überprüfungszeit zur Zulassung von Risdiplam

Wie ursprünglich geplant, sollte die Entscheidung zur Zulassung von Risdiplam im Wirkungsbereich der FDA bis zum 24. Mai 2020 fallen. Leider scheint dass nun doch nicht so ganz zu klappen…. mehr »

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Spinraza®

Erster Patient in Spinraza® „Devote“ Studie zu Dosis und Intervall behandelt

Wie Biogen heute mitteilt wurde nun der erste Patient mit einer höheren Dosis Nusinersen behandelt. Wie hier schon berichtet ist Sinn und Zweck der Studie die Sicherheit und Wirksamkeit von… mehr »

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Zolgensma®

CHMP urteilt positiv über die Zulassung von Zolgensma® in Europa

Laut EMA Pressemitteilung gab das Committee for Medicinal Products for Human Use heute eine positive Stellungnahme zu Zolgensma® zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie ab. Infolge dessen wird nun die Empfehlung… mehr »