BfArM bestätigt Härtefallprogramm für Risdiplam

Laut Information hat das BfArM am 12.03.2020 das Härtefallprogramm zu Risdiplam bei Typ 1 SMA Patienten bestätigt. Patienten, welche das Einschlussprofil erfüllen, können nun in das Risdiplam Härtefallprogramm eingeschlossen werden.

Dabei gelten die Bedingungen der Arzneimittelhärtefallverordnung:

Ein Härtefall im Sinne dieser Verordnung liegt vor, wenn eine Gruppe von Patientinnen oder Patienten, die an einer Erkrankung leiden, welche zu einer schweren Behinderung führen würde oder lebensbedrohend ist, nicht mit einem Arzneimittel zufriedenstellend behandelt werden kann, das zum Inverkehrbringen im Geltungsbereich des Arzneimittelgesetzes genehmigt oder zugelassen ist“ [AMHV § 2]

Für die Teilnahme am Risdiplam Härtefallprogramm müssen insbesondere folgende Kriterien erfüllt sein:
  • SMA Typ I Patienten (ab einem Alter von 2 Monaten)
  • Aktuelle Behandlungen mit anderen Therapien, wie z.B Spinraza dürfen nicht gleichzeitig angewendet werden.

Patienten mit Interesse an der Teilnahme am Härtefallprgramm müssen sich an ihren behandelnden Arzt wenden. Die Entscheidung über die Beantragung der Teilnahme am Programm sollte grundsätzlich zwischen Patient der Familie sowie einem eventuellen Rechtsvertreter des Patienten und dem behandelnden Arzt besprochen werden.

Risdiplam befindet sich momentan in der klinischen Entwicklung. Zum jetzigen Zeitpunkt liegt keine Bewertung zur Sicherheit und Wirksamkeit von Risdiplam durch die europäische Zulassungsbehörde vor.

Für Rückfragen von Patienten sowie behandelnden Ärzten, steht Ihnen gerne die Medical Information per Mail: grenzach.medical_information@roche.com oder Telefon: 07624142015 zur Verfügung.