FDA genehmigt Risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)

Wie auf den Seiten der amerikanischen Zulassungsbehörde für Nahrungs und Arzneiprodukte zu lesen, wurde heute den 07. August 2020 die Zulassung für Risdiplam, zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie für Patienten ab 2 Monaten erteilt. Von weiteren Beschränkung bezüglich Typ, Alter etc. ist nichts zu lesen.

Zur kurzen Erklärung: Risdiplam, umgangs, bzw. „insidersprachlich“ auch als „der Saft“ bezeichnet, ist das erste Medikament zur Behandlung der SMA, welches oral eingenommen wird, und somit auch für SMA-Betroffene in Frage kommt, die bisher z.B. durch starke Skoliose schwieriger oder garnicht behandelt werden konnten.

Auch hier wird auf die Variante der Proteinhochregulierung über das SMN2 Backup Gen gesetzt, um den MotoNeuronen mehr des bei SMA wenig vorhandenen SMN Proteins zur Verfügung zu stellen, um deren Untergang entgegenzuwirken bzw. zu stoppen.

Vermutlich wird entweder insgesamt, oder nur für den amerikanischen Markt auch der Name angepasst. In der Meldung wird Risdiplam nur noch in Klammern angeführt während hauptsächlich der Name Evrysdi zu lesen ist.

Bezüglich der nun natürlich die meisten hierzulande interessierende Frage, wie es denn nun um die Einreichung des Antrags zur Zulassung im Raum der EU steht, folgend ein aus dem offiziellen Community-Letter zittierter Abschnitt bezüglich des Einreichungsprozesses in der EU:

Obwohl uns bewusst ist, dass diese Zulassung in den USA ein bedeutender Meilenstein für die SMA-Community ist, liegt unser Fokus zeitgleich auf der weiteren Zusammenarbeit mit Gesundheits- und Regierungsbehörden auf der ganzen Welt, um einen breiten und schnellen Zugang zu Risdiplam für alle Patienten sicherzustellen, die von der Behandlung profitieren können. Daher freuen wir uns, dass in Europa der Einreichungsprozess bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) seit kurzem im Gange ist.