Risdiplam der Countdown läuft

Liebe Leute.

Ich freu mich wirklich sehr, heute diese Meldung weitergeben zu dürfen.

Sehnlichst von vielen erwartet, sind wir diesem Tag, ein weiteres, und damit sage und schreibe 3tes!!! Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zur Verfügung zu haben, ein gutes Stück näher gekommen.

Das CHMP hat seine Empfehlung zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie Typ 1-3 mit minimalen Kriterien zur Indikation gegeben und damit den quasi letzten Akt für den Zulassungsprozess in Europe und damit auch Deutschland eingeleitet. Nun muss letztendlich nur noch die eigentliche Zulassung genehmigt werden, was so ca. bis zu 67 Tage dauer kann, aber nicht muss. Hoffen wir auf flinke Bearbeitung.

Zitat: Community-Letter:

Positives CHMP-Votum für Risdiplam

Liebe SMA Community in Deutschland,

im Rahmen unserer laufenden Zusammenarbeit und Ihrem Wunsch folgend, aktuelle Informationen zum klinischen Entwicklungsprogramm für Risdiplam zu erhalten, möchten wir Sie über einen wichtigen Meilenstein im Zusammenhang mit unserem europäischen Zulassungsantrag informieren.

Heute hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, EMA) die Zulassung von Risdiplam für die Behandlung ​ der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von mindestens 2 Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des ​ SMN2 – Gens ​ empfohlen.

Die positive Empfehlung erfolgte im Rahmen eines beschleunigten Bewertungsverfahrens, das der CHMP den Herstellern gewährt, wenn ein Arzneimittel voraussichtlich von großem Interesse für die öffentliche Gesundheit und eine therapeutische Innovation ist.¹

Die Empfehlung des CHMP basiert auf Daten aus zwei Zulassungsstudien, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei symptomatischen Säuglingen im Alter von 2 bis 7 Monaten mit SMA Typ 1 (FIREFISH-Studie) und bei Personen im Alter von 2 bis 25 Jahren mit SMA Typ 2 oder 3 (SUNFISH-Studie) untersuchen. In beiden Studien wurde eine klinisch bedeutsame Wirksamkeit von Risdiplam bei einem günstigen Sicherheitsprofil nachgewiesen. Risdiplam ist ein flüssiges, einmal täglich zu verabreichendes Arzneimittel und kann zu Hause über den Mund oder bei Bedarf über eine Ernährungssonde eingenommen werden.

Die positive Stellungnahme des CHMP wird nun an die Europäische Kommission (EK) weitergeleitet, die die Genehmigung für das Inverkehrbringen von zentral zugelassenen Arzneimitteln in der Europäischen Union (EU) erteilt.

Die EK wird die CHMP-Empfehlung prüfen und ihre endgültige Entscheidung innerhalb von etwa zwei Monaten treffen.​² ​ Eine positive Entscheidung der EK bedeutet, dass Risdiplam in Deutschland sowie in allen anderen 26 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island, Norwegen und Liechtenstein zugelassen ist.

Mit der Zulassung durch die EK wird Risdiplam in Deutschland unverzüglich zur Verfügung stehen. Mit Erteilung der Zulassung und der anschließenden Marktverfügbarkeit werden dann auch die rechtlichen Rahmenbedingungen für die Fortführung des Risdiplam Härtefallprogramms nicht mehr gegeben sein, so dass das Härtefallprogramm in Deutschland gemäß § 5 Absatz 1 der Arzneimittelhärtefallverordnung mit der tatsächlichen Marktverfügbarkeit von Risdiplam endet.

Patienten können dann gemäß Zulassung mit Risdiplam behandelt werden. Die lückenlose Behandlung und ein reibungsloser Übergang in die Routineversorgung sind uns außerordentlich wichtig. Zum genauen Ablauf des Übergangs vom Risdiplam Härtefallprogramm zur Marktware, sowie was es zu beachten gibt, informiert Roche die beteiligten Härtefall-Zentren direkt.

Patienten im Härtefallprogramm wenden sich bei Fragen nach Zulassung am besten an ihren behandelnden Arzt.

Wir möchten an dieser Stelle den Hunderten von Menschen und Familien, die an unseren klinischen Studien teilnehmen, sowie den deutschen Patientenorganisationen und den vielen anderen Patientengruppen in aller Welt unseren aufrichtigen Dank aussprechen. Ihre Partnerschaft, Ihr Vertrauen und Ihre kontinuierliche Unterstützung waren entscheidend für das Erreichen dieses wichtigen Meilensteins. Wir sind stolz darauf, Teil dieser Gemeinschaft zu sein, und freuen uns darauf, unsere Zusammenarbeit fortzusetzen, um die Herausforderungen zu meistern, die bei der SMA noch bestehen.

Falls Sie weitere Fragen zu dieser Mitteilung haben, können Sie sich gerne an mich wenden. Für Rückfragen von Patienten und deren behandelnder Ärzte, steht Ihnen gerne unsere Medical Information zur Verfügung: ​ grenzach.medical_information@roche.com​ , Tel. 07624-142015