Kostenloser Zugang zu Zolgensma®

UPDATE 21.12

Nachdem durch die ersten Infos zum Thema, am 18.12 der Eindruck einer lotterieartigen Vergabe von Zolgensma® entstanden ist, beschwichtigt eine weitere Meldung des Nachrichtenmagazins „Reuters“ dies nun etwas.

Folgend ein übersetztes Zitat eines Sprechers von Novartis:

Übersetztes Zitat: „AveXis hat ein Programm entwickelt, das auf Fairness, klinischem Bedarf und globaler Zugänglichkeit basiert, um die gerechte weltweite Verteilung einer begrenzten Anzahl von Dosen zu bestimmen, die ein Kind oder ein Land gegenüber einem anderen nicht begünstigen.“

Quelle: Reuters (kompletter Artikel)

Mittlerweile ist nun auch die offizielle Pressemitteilung bzw. Community Letter von Novartis erschienen.

Erste Infos zum Thema vom 18.12.:

Wie auf der Seite von TreatSMA zu lesen ist, plant AveXis ab dem 02. Januar 2020 eine Art weltweite Lotterie für die kostenlose Vergabe von Zolgensma®.

Ab diesem Datum können über Kliniken, E-Mail Anfragen an AveXis eingereicht werden. Bedingung natürlich eine bestätigte 5qSMA, ein Alter unter 2 Jahren sowie eine Begrenzung von 16 Stunden bei benötigter Beatmung.

Ab dem 03. Februar 2020 soll dann eine unabhängige Kommission alle 2 Wochen …. warscheinlich in einer Art Lotto-Manier die „Auserwählten Glücklichen“ ziehen, für welche dann die Kliniken die Dosen kostenlos zur Verfügung gestellt bekommen.

Na dann… was soll man davon halten. Ich bin mir da gerade nicht so sicher.

Die komplette englischsprachige Info gibt es hier

Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma®)

Basel, 30. Oktober 2019 – Novartis gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) klinische Studien zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 teilweise ausgesetzt hat. Die Ankündigung folgt einer Mitteilung von AveXis an die Gesundheitsbehörden und an Prüfer klinischer Studien auf der Grundlage von Ergebnissen einer kleinen, von AveXis initiierten vorklinischen Studie, in der tierische Befunde eine mononukleäre Entzündung der Rückenwurzelganglien (DRG) zeigten, manchmal begleitet von neuronaler Zellkörperdegeneration oder Verlust. Dieses teilweise Halten durch die FDA hat keine Auswirkungen auf das mittlerweile vermarktete Zolgensma ® oder klinische Studien mit AVXS-101 mit intravenöser Verabreichung (IV).

AveXis untersucht die intrathekale Verabreichung von AVXS-101 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2. Der partielle Hold wirkt sich auf die Registrierung in der Hochdosis-Kohorte der STRONG-Studie aus, einer laufenden, offenen, multizentrischen Studie mit Dosisvergleich, entwickelt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der einmaligen intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 zu bewerten. Die Kohortenrekrutierung für niedrige und mittlere Dosen wurde bereits abgeschlossen und es wurden Zwischenergebnisse vorgelegt.

Quelle: Novartis Pressemitteilung (übersetztes Zitat)

Zulassung zu Zolgensma® beantragt

Wie mir soeben zugetragen wurde sei die Beantragung von Zolgensma® nun tatsächlich von statten gegangen. Wie hier zu lesen ist, war geplant die Zulassung zeitgleich in den USA, der EU und Japan einzureichen. Leider gab es keinerlei Informationen z.B. seitens der EMA.

Es gab aber ein vorbereitendes Treffen zwischen den jeweiligen Vertretern und der DGM, sowie auch eine Mitteilung von der DGM, die hier zitiert und im Anschluß auch downloadbar ist.

Die Zulassung von Zolgensma® ist beantragt

Die Zulassung von Zolgensma® zur Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) durch die European Medicines Agency (EMA) ist vom Pharmaunternehmen beantragt, der Zeitpunkt einer Genehmigung ist nicht vorhersehbar. Der Wirkstoff hat bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde
(FDA) bereits erfolgreich den Zulassungsprozess durchlaufen. Seit dem 24. Mai 2019 ist die Therapie von Kindern bis zum Alter von zwei Jahren in den USA möglich.

Zolgensma® wird mit einem Preis von knapp unter zwei Millionen Euro in die Apotheken kommen.

Neben dem hohen Medikamentenpreis gibt es aber zahlreiche medizinische, wirtschaftliche und infrastrukturelle Herausforderungen, die auf die Behandler, Patienten und das gesamte Gesundheits und Versorgungssystem zukommen.

Um diesem Problem vorbereitet zu begegnen, haben sich auf Initiative der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), der größten und ältesten deutschen neuromuskulären Patientenorganisation, die neuropädiatrischen Vertreter der potentiellen deutschen Behandlungszentren und Vertreter des medizinischen Beirats der DGM am 22. August 2019 in Frankfurt/Main getroffen. Gemeinsam stimmten sich die Mediziner über die obligaten Qualitätskriterien für entsprechende Therapiezentren ab.

Im Konsens wurde ein Behandlungsablauf zur Betreuung der Kinder vor, während und nach der Applikation definiert. Die zunächst eher trivial scheinende intravenöse Therapie erfordert aus medizinischen, wissenschaftlichen, infrastrukturellen, organisatorischen und sozialen Gesichtspunkten ein sehr komplexes und zeitintensives Zusammenspiel von Beratung, Behandlung, Versorgung, Pflege und Dokumentation. Die definierten Qualitätskriterien der Behandlungsbedingungen erfüllen etwa 10-15 deutsche Therapiezentren. Ein wesentliches Anliegen der Kinderneurologen ist es, eine allgemein anerkannte und einheitliche Verlaufsdokumentation verpflichtend zu vereinbaren, um so dringend notwendige medizinische Langzeitdaten für dieses therapeutische Neuland zu sammeln.

Die neue Therapie erfordert außerdem eine neue Versorgungsform, die bislang in den Finanzierungsstrukturen der Krankenkassen noch nicht geklärt ist. Der Planungs-, Vor- und Nachsorgeaufwand wird außergewöhnlich hoch und für Neuromuskuläre Zentren ohne adäquate Zusagen der Krankenkassen zur Übernahme der Kosten für Medikament, Behandlung und insbesondere personelle Betreuung nicht machbar sein.

Die erforderlichen Aufwendungen im Behandlungsprozess werden nun mit aktuellen Kostendaten belegt, um die notwendige Finanzierungspauschale möglichst genau festlegen zu können und mit den Krankenkassen Regelungen zu treffen. Insgesamt wurde die enorme Wichtigkeit und Aktualität eines gemeinsamen Vorgehens für die Zolgensma®-Therapie unter den Ärzten, Behandlungszentren sowie Patientenvertretern, wie die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) betont.

Quelle: Pressemitteilung DGM

Ungenauigkeiten bei der Zulassung von ZOLGENSMA®

Am 24. Mai 2019 erteilte die FDA die Zulassung für ZOLGENSMA® in den USA.

Augrund ungenauer Datenangaben bei der Zulassung, welche am 28. Juni 2019 von AveXis selbst eingereicht wurden, leitete die FDA eine Untersuchung ein und gab nun ein Statement dazu ab.

Da sich die ungenauen Daten aber einzig auf Studienergebnisse an Tieren beziehen und nicht die positiven Bewertung über Studienergebnisse am Menschen beeinflussen, bleibt die Zulassung für ZOLGENSMA® dabei aber weiterhin erhalten!

AveXis selbst gibt hier ebenso eine Pressemitteilung heraus.

Langzeitstudie zu AVXS-101

AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an.

Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt)

Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden. 
Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich zu überwachen sowie die fortgesetzte Wirksamkeit (Meilensteine ​​in der Entwicklung) und die Dauerhaftigkeit des Ansprechens auf die AVXS-101-Behandlung zu überwachen.

https://clinicaltrials.gov

AveXis gibt Statement zu ZOLGENSMA® ab

ZITAT:

Die Zulassung von Zolgensma ® , einer Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren, durch die FDA im Mai 2019, war ein wichtiger Meilenstein innerhalb der SMA-Gemeinschaft. 
Zolgensma bietet eine neue Behandlungsoption für Kinder mit SMA und ihre Familien an.  Verständlicherweise sind viele Familien aktiv daran interessiert, so bald wie möglich Zugang zu Zolgensma zu erhalten, und wir arbeiten mit Gesundheitsplänen zusammen, um den Zugang für berechtigte Kinder zu erleichtern.

Quelle: AveXis.com (http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2404747)

Zu kleinen Hilfe bei der Übersetzung, direkt über Google-Translate gelinkter Arikel

AveXis erhält FDA-Zulassung für ZOLGENSMA ®

Mit ZOLGENSMA ®, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden.

Noch bevor die SMA überhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen „gezeigt wie es richtig geht“. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei! Heilung? Man wird sehen, aber das ist ein wahnsinniger Schritt.

Gelinktes Logo von zolgensma®

Oben steht New, darunter ein kleiner DNA Strang und das Wort zolgensma, darunter in Klammern der Schriftzug (onasemnogene abeparvovec-xioi) darunter noch der Schriftzug suspension for intravenous infusion
Offizielle Website von ZOLGENSMA®

ALLES GUTE euch/ihnen und besonders den betroffenen Kindern

Zitat aus AveXis Press Release:

Basel, 24. Mai 2019 – AveXis, ein Novartis-Unternehmen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Zolgensma ® (onasemnogen abeparvovac-xioi) zur Behandlung von pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie zugelassen hat (SMA) mit allelen Mutationen im Überlebensgen des Motoneurons 1 ( SMN1 ). Zolgensma wurde entwickelt, um die genetische Grundursache von SMA anzugehen, indem eine funktionelle Kopie des menschlichen SMN-Gens bereitgestellt wird, um das Fortschreiten der Krankheit durch anhaltende SMN-Proteinexpression mit einer einzigen einmaligen intravenösen (IV) Infusion zu stoppen. Zolgensma ist die erste und einzige von der FDA zugelassene Gentherapie zur Behandlung von SMA, einschließlich solcher, die bei der Diagnose prä-symptomatisch sind.

AveXis Press Release

Neue „SMA-Medi-Daten“ auf der AAN Konferenz 2019 präsentiert

Es fühlt sich gerade etwas an, wie ein Kopf an Kopf Rennen und irgendwie auch wie damals 2017, als SPINRAZA dann immer näher kam. Es war kein Traum, es ist wirklich passiert …. Und jetzt, etwa 2 Jahre später warten wir mit Spannung was uns die nächsten Medikamente so bringen.

Auch heute weiß man noch nicht bis ins kleinste Detail was denn durch das fehlende, bzw. nur in geringem Maß verfügbare SMN Protein so alles im Organismus durcheinander kommt. Aber die Idee, direkt am SMN bzw. SMN 2 anzusetzten war Goldwert und wohl warscheinlich prinzipiell der richtige Weg die SMA zu behandeln. Biogen hat mit Spinraza vorgelegt und das erste SMN2 beeinflussende Medikament auf den Markt gebracht. Viele haben positive Erfahrungen gemacht, aber leider mußten manche auch die Erfahrung machen, das die Verabreichungsform bei starker Skoliose oft schwierig und unangenehm ist. Hier wird „Der Saft“ (Risdiplam von Roche) wohl vermutlich ich am sehnlichsten erwartet.

Wenn es klappt wie es soll, dann werden die Kleinsten wohl schon bald mit dem Mittel „ZOLGENSMA®“ von Novartis/AveXis versorgt werden können werden. Dies soll nur einmal verabreicht werden müssen, dann, so hofft man, sollten keine Symptome mehr auftreten. Hoffen wir noch, das die Prozedur zum Neugeboreenscreening auf SMA hier auch bald durch ist und dazu beiträgt die SMA-Betroffenen Säuglinge auch frühzeitig erkennen zu können.

So wie Roche und BIOGEN schon angekündigt haben, auf der AAN Konferenz 2019 ein paar neue Daten zu präsentieren, so gibt es natürlich auch von AveXis/Novartis ein paar neue Daten zu ZOLGENSMA®.

AveXis präsentierte auf der AAN robuste Daten, die die Wirksamkeit von Zolgensma® in einem breiten Spektrum von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) belegen

Quelle: Novartis

Gefolgt am 06.06. von BIOGEN® über SPINRAZA®

CAMBRIDGE, Mass, 6. Mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -. 
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute neue Daten über 
die Sicherheit und Haltbarkeit von SPINRAZA bejahend 
®(nusinersen) und Hervorhebung seines klinisch bedeutsamen Nutzen für Personen mit spinaler Muskelatrophie (SMA). 
Die Daten aus der SHINE – 
Verlängerungsstudie mit Patienten , 
gefolgt von bis zu vier Jahren, die NURTURE Studie von präsymptomatischer Säuglingen und eine Bewertung der phosphoryliert Neurofilament schwerer Kette (pNF-H) als Biomarker werden Präsentationen auf der 71 sehen 
seine 
st Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN) in Philadelphia, Pennsylvania (4.-10. Mai 2019).

Mit VIDEO (kann man leicht übersehen)

Quelle: BIOGEN®

Und nun auch Roche:

Roche präsentierte auf der AAN-Jahrestagung 2019, Daten aus der FIREFISH- und SUNFISH-Studie

Roche plant, die auf der AAN-Jahrestagung vorgelegten neuen Daten in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der European Medicines Agency einzureichen.

Quelle: Roche

Zusätzlich hier noch die in Darstellung etwas erweiterte Meldung von PTC Therapeutics, die ja im Rahmen des SMA-Programs an Risdiplam (RG7916) sind oder waren

BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute, einer Heilung gleichkommenden Wirkung hat.

Das nun nötige Prozedere soll planmäßig bis ca. Mai 2019 andauern.