Dosisbezogene Studie zu Nusinersen

Biogen scheint wohl so langsam damit zu beginnen in Richtung Dosisanpassung zu forschen. Auf ClinicalTrails ist seit heute eine Studie angelegt, die in der Kurzzusammenfassung folgende Studienziele schildert: (übersetzt)

Das primäre Ziel der Studie ist die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in höheren Dosen intrathekal verabreicht wird.

Die sekundären Ziele der Studie sind die Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit SMA intrathekal in höheren Dosen verabreicht wird. die Wirkung von Nusinersen zu untersuchen, das in höheren Dosen als die derzeit zugelassene Dosis bei Teilnehmern mit SMA verabreicht wird; und die Pharmakokinetik (en) (PK) von Nusinersen [Liquor cerebrospinalis (CSF) und Plasma] nach intrathekaler Verabreichung von Nusinersen in höheren Dosen an Teilnehmer mit SMA zu untersuchen.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566

Gemeinsam Stark (erweitert)

Gemeinsam Stark, das Therapiebegleitprogramm zu SPINRAZA® geht mit einem erweiterten Angebot in die nächste Runde, um Patienten und Eltern weiterhin eine gute Unterstützung geben zu können.

Auf einer neuen Plattform erhalten Patienten und Eltern eine große, Übersicht und viele Tips zu SPINRAZA® und zugehörigen sowie allgemeinen Themen zur SMA.

Hier gehts zur neuen Plattform

Neue „SMA-Medi-Daten“ auf der AAN Konferenz 2019 präsentiert

Es fühlt sich gerade etwas an, wie ein Kopf an Kopf Rennen und irgendwie auch wie damals 2017, als SPINRAZA dann immer näher kam. Es war kein Traum, es ist wirklich passiert …. Und jetzt, etwa 2 Jahre später warten wir mit Spannung was uns die nächsten Medikamente so bringen.

Auch heute weiß man noch nicht bis ins kleinste Detail was denn durch das fehlende, bzw. nur in geringem Maß verfügbare SMN Protein so alles im Organismus durcheinander kommt. Aber die Idee, direkt am SMN bzw. SMN 2 anzusetzten war Goldwert und wohl warscheinlich prinzipiell der richtige Weg die SMA zu behandeln. Biogen hat mit Spinraza vorgelegt und das erste SMN2 beeinflussende Medikament auf den Markt gebracht. Viele haben positive Erfahrungen gemacht, aber leider mußten manche auch die Erfahrung machen, das die Verabreichungsform bei starker Skoliose oft schwierig und unangenehm ist. Hier wird „Der Saft“ (Risdiplam von Roche) wohl vermutlich ich am sehnlichsten erwartet.

Wenn es klappt wie es soll, dann werden die Kleinsten wohl schon bald mit dem Mittel „ZOLGENSMA®“ von Novartis/AveXis versorgt werden können werden. Dies soll nur einmal verabreicht werden müssen, dann, so hofft man, sollten keine Symptome mehr auftreten. Hoffen wir noch, das die Prozedur zum Neugeboreenscreening auf SMA hier auch bald durch ist und dazu beiträgt die SMA-Betroffenen Säuglinge auch frühzeitig erkennen zu können.

So wie Roche und BIOGEN schon angekündigt haben, auf der AAN Konferenz 2019 ein paar neue Daten zu präsentieren, so gibt es natürlich auch von AveXis/Novartis ein paar neue Daten zu ZOLGENSMA®.

AveXis präsentierte auf der AAN robuste Daten, die die Wirksamkeit von Zolgensma® in einem breiten Spektrum von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) belegen

Quelle: Novartis

Gefolgt am 06.06. von BIOGEN® über SPINRAZA®

CAMBRIDGE, Mass, 6. Mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -. 
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute neue Daten über 
die Sicherheit und Haltbarkeit von SPINRAZA bejahend 
®(nusinersen) und Hervorhebung seines klinisch bedeutsamen Nutzen für Personen mit spinaler Muskelatrophie (SMA). 
Die Daten aus der SHINE – 
Verlängerungsstudie mit Patienten , 
gefolgt von bis zu vier Jahren, die NURTURE Studie von präsymptomatischer Säuglingen und eine Bewertung der phosphoryliert Neurofilament schwerer Kette (pNF-H) als Biomarker werden Präsentationen auf der 71 sehen 
seine 
st Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN) in Philadelphia, Pennsylvania (4.-10. Mai 2019).

Mit VIDEO (kann man leicht übersehen)

Quelle: BIOGEN®

Und nun auch Roche:

Roche präsentierte auf der AAN-Jahrestagung 2019, Daten aus der FIREFISH- und SUNFISH-Studie

Roche plant, die auf der AAN-Jahrestagung vorgelegten neuen Daten in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der European Medicines Agency einzureichen.

Quelle: Roche

Zusätzlich hier noch die in Darstellung etwas erweiterte Meldung von PTC Therapeutics, die ja im Rahmen des SMA-Programs an Risdiplam (RG7916) sind oder waren

SMA in Szene gesetzt

https://www.smartistdasneuestark.de/

BIOGEN®, eine Größe im SMA Universum geworden durch das erste Medikament SPINRAZA® gegen die spinale Muskelatrophie.

Mit „GemeinsamStark“ dem therapiebegleitendem Programm zu Spinraza, hat sich BIOGEN ans Werk gemacht vielen jungen Eltern und Betroffenen mit gutem Rat in Sachen „SMA“ zur Seite zu stehen.

Nun, mit einem neuen Projekt „SMArt ist das neue stark“ möchte BIOGEN die SMA in der Öffentlichkeit etwas bekannter machen und auf eine etwas andere Art in Szene setzen.

Storielink: Seltene Erkrankungen

Anläßlich des heutigen, diesjährigen Rare Disease Days erschien mit Unterstützung von Biogen, in der FAZ, ein Verlagsspecial mit mehreren Beiträgen zum Thema seltene Erkrankungen

Fortschritte in der spinalen Muskelatrophie

Fr. Dr. med. Claudia Diana Wurster, Fachärztin in der Neurologie der Uniklinik Ulm berichtet über die Fortschritte der medikamentösen Behandlungen der spinalen Muskelatrophie.

Quelle: FAZ https://www.faz.net/-iqu-9jzzf

„Das Wichtigste im Leben mit Behinderung sind Ziele und Träume“

Von Anna Seidinger: Ein Gespräch mit Herrn Matthias Küffner der selbst mit SMA lebt.

Quelle: FAZ https://www.faz.net/-iqu-9k006

Genetische Diagnostik liefert essentielles Wissen

Ein Fachartikel von Prof. Dr. Carsten Bergmann:

Quelle: FAZ https://www.faz.net/-iqu-9k00m

Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, das eine frühzeitige Behandlung, Stichword „Newborn-Screening“ (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten.

Zitat:

Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial hat, den Verlauf von SMA dramatisch zu verändern“, sagte Wildon Farwell, MD, leitender medizinischer Direktor, klinische Entwicklung bei Biogen. „Dies ist die längste verfügbare Datenspanne bei Säuglingen mit SMA, die die Behandlung in einer präsymptomatischen Periode begonnen haben und zeigt, dass Kinder, die früh mit SPINRAZA behandelt wurden, motorische Meilensteine ​​erreichen können, die sie ohne Behandlung wahrscheinlich nicht erreichen würden.

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-spinrazar-nusinersen-data-presented-annual-congress-world

Link über Google -Translate zur direkten Übersetzung