Lange haben wir gewartet und nun ist es soweit. Es freut mich sehr heute mitteilen zu können, dass ab heute den 19. August 2020 die Einschlusskriterien zur Behandlung mit Risdiplam (Evrysdi) im Rahmen, des seit dem 12. März 2020 laufenden Härtefallprogramms erweitert worden, und somit ab sofort auch Patienten mit SMA Typ 2 in Deutschland behandelt werden können.
Im folgenden die offiziellen Informationen dazu:
Es gelten die Bedingungen der Arzneimittelhärtefallverordnung: „Ein Härtefall im Sinne dieser Verordnung liegt vor, wenn eine Gruppe von Patientinnen oder Patienten, die an einer Erkrankung leiden, welche zu einer schweren Behinderung führen würde oder lebensbedrohend ist, nicht mit einem Arzneimittel zufriedenstellend behandelt werden kann, das zum Inverkehrbringen im Geltungsbereich des Arzneimittelgesetzes genehmigt oder zugelassen ist“ [AMHV § 2]
Für die Teilnahme am Risdiplam Härtefallprogramm müssen insbesondere folgende Haupt-Kriterien erfüllt sein:
- Kinder und Erwachsene mit SMA Typ 1 Patienten, oder
- Kinder und Erwachsene mit SMA Typ 2 Patienten (neu)
UND
Alter: 2 Monaten und älter, und
Zugelassene Therapien (derzeit Spinraza und Zolgensma) sind aus medizinischen Gründen nicht anwendbar oder nicht mehr anwendbar
Bitte beachten Sie, dass die die Auflistung der Ein-/Ausschlusskriterien für die Erweiterung hier unvollständig ist und nur die Hauptmerkmale enthält.
Die Patienten/Familien oder Rechtsvertreter der Patienten mit Interesse am Risdiplam Härtefallprogramm haben die Möglichkeit, sich an ihren behandelnden Arzt zu wenden. Behandlungsoptionen sollten grundsätzlich mit dem behandelnden Arzt besprochen werden, der das beste weitere Vorgehen festlegen kann. Die Entscheidung über die Beantragung der Teilnahme am Programm sollte letztlich ausschließlich zwischen Patient/Familie bzw. dem Rechtsvertreter des Patienten und dem behandelnden Arzt getroffen werden.
Risdiplam befindet sich momentan in der klinischen Entwicklung. Zum jetzigen Zeitpunkt liegt keine Bewertung zur Sicherheit und Wirksamkeit von Risdiplam durch die europäische Zulassungsbehörde vor.
Für Rückfragen von Patienten und deren behandelnder Ärzte, steht Ihnen gerne unsere Medical Information zur Verfügung: grenzach.medical_information@roche.com, Tel. 07624-142015