LMI070 wird eingestellt

Laut einem Bericht auf pharmaphorum.com wird die Weiterentwicklung von LMI070(aka Branaplam) als Medikament zur Behandlung der SMA eingestellt. Der Bericht wirft meiner Meinung nach etwas Fragen auf. Es scheint als würde man diesen Bereich der schon weiter fortgeschrittenen Konkurenz überlassen, es liest sich aber auch als würde man den oralen „SMN2 Splice Medikamenten“ nicht viel Potential zutrauen …..

Quelle: pharmaphorum

Zulassung zu Zolgensma® beantragt

Wie mir soeben zugetragen wurde sei die Beantragung von Zolgensma® nun tatsächlich von statten gegangen. Wie hier zu lesen ist, war geplant die Zulassung zeitgleich in den USA, der EU und Japan einzureichen. Leider gab es keinerlei Informationen z.B. seitens der EMA.

Es gab aber ein vorbereitendes Treffen zwischen den jeweiligen Vertretern und der DGM, sowie auch eine Mitteilung von der DGM, die hier zitiert und im Anschluß auch downloadbar ist.

Die Zulassung von Zolgensma® ist beantragt

Die Zulassung von Zolgensma® zur Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) durch die European Medicines Agency (EMA) ist vom Pharmaunternehmen beantragt, der Zeitpunkt einer Genehmigung ist nicht vorhersehbar. Der Wirkstoff hat bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde
(FDA) bereits erfolgreich den Zulassungsprozess durchlaufen. Seit dem 24. Mai 2019 ist die Therapie von Kindern bis zum Alter von zwei Jahren in den USA möglich.

Zolgensma® wird mit einem Preis von knapp unter zwei Millionen Euro in die Apotheken kommen.

Neben dem hohen Medikamentenpreis gibt es aber zahlreiche medizinische, wirtschaftliche und infrastrukturelle Herausforderungen, die auf die Behandler, Patienten und das gesamte Gesundheits und Versorgungssystem zukommen.

Um diesem Problem vorbereitet zu begegnen, haben sich auf Initiative der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), der größten und ältesten deutschen neuromuskulären Patientenorganisation, die neuropädiatrischen Vertreter der potentiellen deutschen Behandlungszentren und Vertreter des medizinischen Beirats der DGM am 22. August 2019 in Frankfurt/Main getroffen. Gemeinsam stimmten sich die Mediziner über die obligaten Qualitätskriterien für entsprechende Therapiezentren ab.

Im Konsens wurde ein Behandlungsablauf zur Betreuung der Kinder vor, während und nach der Applikation definiert. Die zunächst eher trivial scheinende intravenöse Therapie erfordert aus medizinischen, wissenschaftlichen, infrastrukturellen, organisatorischen und sozialen Gesichtspunkten ein sehr komplexes und zeitintensives Zusammenspiel von Beratung, Behandlung, Versorgung, Pflege und Dokumentation. Die definierten Qualitätskriterien der Behandlungsbedingungen erfüllen etwa 10-15 deutsche Therapiezentren. Ein wesentliches Anliegen der Kinderneurologen ist es, eine allgemein anerkannte und einheitliche Verlaufsdokumentation verpflichtend zu vereinbaren, um so dringend notwendige medizinische Langzeitdaten für dieses therapeutische Neuland zu sammeln.

Die neue Therapie erfordert außerdem eine neue Versorgungsform, die bislang in den Finanzierungsstrukturen der Krankenkassen noch nicht geklärt ist. Der Planungs-, Vor- und Nachsorgeaufwand wird außergewöhnlich hoch und für Neuromuskuläre Zentren ohne adäquate Zusagen der Krankenkassen zur Übernahme der Kosten für Medikament, Behandlung und insbesondere personelle Betreuung nicht machbar sein.

Die erforderlichen Aufwendungen im Behandlungsprozess werden nun mit aktuellen Kostendaten belegt, um die notwendige Finanzierungspauschale möglichst genau festlegen zu können und mit den Krankenkassen Regelungen zu treffen. Insgesamt wurde die enorme Wichtigkeit und Aktualität eines gemeinsamen Vorgehens für die Zolgensma®-Therapie unter den Ärzten, Behandlungszentren sowie Patientenvertretern, wie die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) betont.

Quelle: Pressemitteilung DGM

Ungenauigkeiten bei der Zulassung von ZOLGENSMA®

Am 24. Mai 2019 erteilte die FDA die Zulassung für ZOLGENSMA® in den USA.

Augrund ungenauer Datenangaben bei der Zulassung, welche am 28. Juni 2019 von AveXis selbst eingereicht wurden, leitete die FDA eine Untersuchung ein und gab nun ein Statement dazu ab.

Da sich die ungenauen Daten aber einzig auf Studienergebnisse an Tieren beziehen und nicht die positiven Bewertung über Studienergebnisse am Menschen beeinflussen, bleibt die Zulassung für ZOLGENSMA® dabei aber weiterhin erhalten!

AveXis selbst gibt hier ebenso eine Pressemitteilung heraus.

Neue „SMA-Medi-Daten“ auf der AAN Konferenz 2019 präsentiert

Es fühlt sich gerade etwas an, wie ein Kopf an Kopf Rennen und irgendwie auch wie damals 2017, als SPINRAZA dann immer näher kam. Es war kein Traum, es ist wirklich passiert …. Und jetzt, etwa 2 Jahre später warten wir mit Spannung was uns die nächsten Medikamente so bringen.

Auch heute weiß man noch nicht bis ins kleinste Detail was denn durch das fehlende, bzw. nur in geringem Maß verfügbare SMN Protein so alles im Organismus durcheinander kommt. Aber die Idee, direkt am SMN bzw. SMN 2 anzusetzten war Goldwert und wohl warscheinlich prinzipiell der richtige Weg die SMA zu behandeln. Biogen hat mit Spinraza vorgelegt und das erste SMN2 beeinflussende Medikament auf den Markt gebracht. Viele haben positive Erfahrungen gemacht, aber leider mußten manche auch die Erfahrung machen, das die Verabreichungsform bei starker Skoliose oft schwierig und unangenehm ist. Hier wird „Der Saft“ (Risdiplam von Roche) wohl vermutlich ich am sehnlichsten erwartet.

Wenn es klappt wie es soll, dann werden die Kleinsten wohl schon bald mit dem Mittel „ZOLGENSMA®“ von Novartis/AveXis versorgt werden können werden. Dies soll nur einmal verabreicht werden müssen, dann, so hofft man, sollten keine Symptome mehr auftreten. Hoffen wir noch, das die Prozedur zum Neugeboreenscreening auf SMA hier auch bald durch ist und dazu beiträgt die SMA-Betroffenen Säuglinge auch frühzeitig erkennen zu können.

So wie Roche und BIOGEN schon angekündigt haben, auf der AAN Konferenz 2019 ein paar neue Daten zu präsentieren, so gibt es natürlich auch von AveXis/Novartis ein paar neue Daten zu ZOLGENSMA®.

AveXis präsentierte auf der AAN robuste Daten, die die Wirksamkeit von Zolgensma® in einem breiten Spektrum von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) belegen

Quelle: Novartis

Gefolgt am 06.06. von BIOGEN® über SPINRAZA®

CAMBRIDGE, Mass, 6. Mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -. 
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute neue Daten über 
die Sicherheit und Haltbarkeit von SPINRAZA bejahend 
®(nusinersen) und Hervorhebung seines klinisch bedeutsamen Nutzen für Personen mit spinaler Muskelatrophie (SMA). 
Die Daten aus der SHINE – 
Verlängerungsstudie mit Patienten , 
gefolgt von bis zu vier Jahren, die NURTURE Studie von präsymptomatischer Säuglingen und eine Bewertung der phosphoryliert Neurofilament schwerer Kette (pNF-H) als Biomarker werden Präsentationen auf der 71 sehen 
seine 
st Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN) in Philadelphia, Pennsylvania (4.-10. Mai 2019).

Mit VIDEO (kann man leicht übersehen)

Quelle: BIOGEN®

Und nun auch Roche:

Roche präsentierte auf der AAN-Jahrestagung 2019, Daten aus der FIREFISH- und SUNFISH-Studie

Roche plant, die auf der AAN-Jahrestagung vorgelegten neuen Daten in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der European Medicines Agency einzureichen.

Quelle: Roche

Zusätzlich hier noch die in Darstellung etwas erweiterte Meldung von PTC Therapeutics, die ja im Rahmen des SMA-Programs an Risdiplam (RG7916) sind oder waren

BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute, einer Heilung gleichkommenden Wirkung hat.

Das nun nötige Prozedere soll planmäßig bis ca. Mai 2019 andauern.

Storielink

Die hohen Preise der Medikamente zur Behandlung der SMA, sowie auch für anderere Krankheiten haben in den letzten Tagen, angestoßen durch den angeschlagenen Preis von 3.5 Millionen Euro für AVXS-101, viele Diskussionen ausgelößt. In einem Online-Artikel der Österreicher Zeitung „DerStandard“ , schlägt Forschungsdirektorien Suerie Moon, eine bekannte Größe im Bereich der Preispolitik der USA hier neue Strategien vor.

https://derstandard.at/2000091905985/Wie-der-Kampf-um-faire-Arzneimittelpreise-gelingen-kann

Quelle: DerStandart

 

Einer geht noch …..

Die Medien haben derzeit ein recht heißes Thema. 3,5 Millionen Euro oder auch 4 Millionen Schweizer Franken soll das nächste, und damit 2. Medikament gegen die spinale Muskelatrophie kosten. Das besondere daran ist, das dieses Medikament mit nur einer einzigen Injektion etwas tut, was mit Heilung gleichzusetzen ist. Die Meinungen über den Preis gehen da unter den Patienten aber trotzdem auseinander. Viele sind erschrocken und haben Angst das ihre Krankenkasse für Sie selbst, oder ihre Kinder diese Wahnsinns-Summe niemals bezahlen wird. Klar, wir kennen es ja alle und wissen, das schon bei wesentlich kleineren Beträgen für Rollstühle oder sonstige Hilfsmittel häufig ganzschön gekämpft werden muß. Andere widerum sehen es nüchtern und rechnen den Spinraza-Preis dagegen und sind da guter Dinge, denn irgendwann würden die Behandlungen mit Spinraza mehr kosten. Ob die Rechnung wirklich aufgeht wird man sehen.

Achja, Einer geht noch 😉 damit meine ich eine weitere Meldung darüber, die aber doch recht interessant ist.

Bonanza um Babyspritze

Quelle: WOZ Die Wochenzeitung

Neues zur Zulassung AVXS-101

Novartis gibt in einem Quartalsbericht an, für AVXS-101 gleichzeitig in den USA, Japan und auch der EU die Zulassung zu beantragen.

Quelle: https://www.novartis.com/news/novartis-financial-results-q3-2018

Dort gibt es auch ein Video wo ca. ab Minute  1:38 eingeleitet und dann ca. ab 1:46 von Paul Hudson darüber gesprochen wird.

UPDATE: Und da ist es auch dann schon passiert. AveXis/Novartis haben die Zulassung eingereicht.

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