Dosisbezogene Studie zu Nusinersen

Biogen scheint wohl so langsam damit zu beginnen in Richtung Dosisanpassung zu forschen. Auf ClinicalTrails ist seit heute eine Studie angelegt, die in der Kurzzusammenfassung folgende Studienziele schildert: (übersetzt)

Das primäre Ziel der Studie ist die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in höheren Dosen intrathekal verabreicht wird.

Die sekundären Ziele der Studie sind die Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit SMA intrathekal in höheren Dosen verabreicht wird. die Wirkung von Nusinersen zu untersuchen, das in höheren Dosen als die derzeit zugelassene Dosis bei Teilnehmern mit SMA verabreicht wird; und die Pharmakokinetik (en) (PK) von Nusinersen [Liquor cerebrospinalis (CSF) und Plasma] nach intrathekaler Verabreichung von Nusinersen in höheren Dosen an Teilnehmer mit SMA zu untersuchen.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089566

Gemeinsam Stark (erweitert)

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Wirksamkeit von Nusinersen bei später einsetzendem Krankheitsbeginn bestätigt

Ergebnisse aus früheren Studien zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei später einsetzendem Krankheitsbeginn wie z.B. SMA 3 zeigen das Nusinersen auch hier einen Gewinn bringt.

Zitat (per Browser übersetzt und angepasst):

Ziel: Die Ergebnisse von intrathekalen Nusinersen bei Kindern mit später einsetzender spinaler Muskelatrophie (SMA) zu melden.

Methoden: Zu den Analysen zählten Kinder aus einer Studie der Phase 1b / 2a (ISIS-396443-CS2; NCT01703988 ), die erstmals während dieser Studie Nusinersen erhielten und die Möglichkeit hatten, die Behandlung in der Verlängerungsstudie fortzusetzen (ISIS-396443-CS12; NCT02052791)). Die Phase-1b / 2a-Studie war eine 253 Tage andauernde, aufsteigende Dosis (3, 6, 9, 12 mg), Mehrfachdosis-Open-Label-Multicenter-Studie, bei der Kinder mit SMA im Alter von 2 bis 15 Jahren aufgenommen wurden. Die Verlängerungsstudie war eine Studie mit einer Einzeldosis (12 mg) für 715 Tage. Die Studienzeit variierte je nach Teilnehmer (196–413 Tage). Zu den Beurteilungen zählten der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE), das Modul für obere Gliedmaßen (ULM), der 6-Minuten-Gehtest (6MWT), das Compound Muscle Action Potential (CMAP) und die quantitative Schätzung der Anzahl der inkrementellen Motoreinheiten. Die Sicherheit wurde ebenfalls bewertet.

Ergebnisse: 28 Kinder wurden eingeschlossen (SMA Typ II, n = 11; SMA Typ III, n = 17). Die mittleren HFMSE-Scores, ULM-Scores und 6MWT-Entfernungen verbesserten sich bis zum Tag 1.150. (HFMSE: SMA-Typ II, +10,8 Punkte; SMA-Typ III: +1,8 Punkte; ULM: SMA-Typ II: +4,0 Punkte; 6MWT: SMA-Typ III (+92,0 Meter). Die mittleren CMAP-Werte blieben relativ stabil. Keine Kinder brachen die Behandlung wegen unerwünschter Ereignisse ab.

Schlussfolgerungen: Die Behandlung mit Nusinersen über ∼3 Jahre führte zu Verbesserungen der motorischen Funktion und Stabilisierung der Krankheitsaktivität, die in Kohorten der Naturgeschichte nicht beobachtet wurden. Diese Ergebnisse dokumentieren den langfristigen Nutzen von Nusinersen bei später auftretendem SMA, einschließlich SMA Typ III.

Clinicaltrials.gov-Kennung: NCT01703988 (ISIS-396443-CS2); NCT02052791 (ISIS-396443-CS12).

Evidenzklassifizierung: Diese Studie liefert Nachweise der Klasse IV, dass Nusinersen die motorische Funktion bei Kindern mit später auftretender SMA verbessert.

Quelle: American Academy of Neurology

https://n.neurology.org/content/early/2019/04/24/WNL.0000000000007527.long

Artikel lizensiert unter CC BY-NC-ND

Spinraza nun auch in China zugelassen

Zitat

CAMBRIDGE, Massachusetts, 28. Februar 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – 
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute bekannt, dass SPINRAZA (Nusinersen) von der National Medical Products Association (NMPA) für die Behandlung von 5q-Rückenmark zugelassen wurde Muskelatrophie (SMA), wodurch die Präsenz des Unternehmens in China erweitert wird. 
Etwa 95 Prozent aller SMA-Fälle sind 5q-SMA-Fälle und damit die häufigste Form der Erkrankung. 
SPINRAZA ist die erste in China zugelassene Behandlung von SMA, einer führenden genetischen Todesursache bei Säuglingen, die durch fortschreitende, schwächende Muskelschwäche gekennzeichnet ist.

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-further-expands-presence-china-approval-spinrazar

Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

Adrian R. Krainer,  Professor des Cold Spring Harbor Laboratory erhält Breakthrough Prize in Biowissenschaften. Zusammen mit Kooperationspartner C. Frank Bennett von Ionis Pharmaceuticals, für die Entwicklung des nun von Biogen unter dem Namen Spinraza vermarkteten ersten Medikamentes für eine Behandlung der SMA.

Quelle: https://www.cshl.edu/breakthrough-prize-to-cshl-professor-for-sma-research/

Kleine kurzeitige Übersetzungshilfe direkt über Google-Translate verlinkt.

Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, das eine frühzeitige Behandlung, Stichword „Newborn-Screening“ (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten.

Zitat:

Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial hat, den Verlauf von SMA dramatisch zu verändern“, sagte Wildon Farwell, MD, leitender medizinischer Direktor, klinische Entwicklung bei Biogen. „Dies ist die längste verfügbare Datenspanne bei Säuglingen mit SMA, die die Behandlung in einer präsymptomatischen Periode begonnen haben und zeigt, dass Kinder, die früh mit SPINRAZA behandelt wurden, motorische Meilensteine ​​erreichen können, die sie ohne Behandlung wahrscheinlich nicht erreichen würden.

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-spinrazar-nusinersen-data-presented-annual-congress-world

Link über Google -Translate zur direkten Übersetzung