Roches Risdiplam erreicht den primären Endpunkt in FIREFISH-Studie bei Säuglingen mit SMA Typ-1

Wie Roche heute bekannt gibt, ist nun nach SUNFISH, auch in der FIREFISH Studie der primäre Endpunkt erreicht und somit die zulassungsrelevanten Daten erhoben.

Ziel war, den Anteil der Typ 1 Säuglinge zu ermitteln, welcher nach 12 monatiger Behandlung mindestens 5 Sekunden frei sitzen konnte. Laut Pressemitteilung zeigte Risdiplam hierbei eine statistisch signifikante und medizinisch bedeutsame Verbesserung dieses motorischen Meilensteins.

Auch hier gab es, wie bisher bei den anderen FISH-Studien keine behandlungsbedingten Sicherheitsergebnisse, die zum Ausschluss bzw Abbruch führten.

Anbei die Roche Pressemitteilung zum download

Erster Zugang zu Risdiplam

Roche startet globales Härtefallprogramm. Folgend ein paar übersetzte Zitate aus dem Community Letter von Roche, demzufolge das PAA / CU Programm nicht nur auf SMA Typ 1 beschränkt ist:

Wir sind uns bewusst, dass weiterhin ein hoher medizinischer Bedarf besteht, Patienten mit lebensbedrohlichen oder schwerwiegenden Zuständen haben möglicherweise keinen Zugang ……

Aufgrund dieses Bedarfs freuen wir uns, Ihnen mitteilen zu können, dass Roche das globale PAA / CU Programm initiiert hat…..

Das PAA / CU-Programm ermöglicht Patienten die einen dringendsten medizinischen Bedarf und keine anderen Behandlungsmöglichkeiten haben, auf unsere Forschungstherapien zuzugreifen, bevor Diese die behördliche Genehmigung erhalten.

In Ländern, in denen das PAA / CU-Programm bereits durchgeführt wird, bietet Roche derzeit Patienten mit dem dringendsten medizinischen Bedarf, Typ 1 SMA, die Möglichkeit, Zugang auf Basis von Härtefallprogrammen zu erhalten.

Auch in lebensbedrohlichen Situationen wird das Programm auf Patienten mit Typ-2-SMA bei ausgeweitet. Der Zeitpunkt der dahingehenden Ausweitung des Härtefallprogramms beginnt mit der Einreichung des Zulassungsantrags in jedem Land.

Besprechen Sie die Optionen mit Ihrem behandelnden Arzt. Wenn das Risdiplam PAA / CU-Programm als das beste angesehen wird müssen die Anfragen vom Arzt an die lokale Roche-Niederlassung gerichtet werden.

Roche® Community Letter

Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.

Die Studie zeigte statistisch signifikante Verbesserungen in der gesamten Studienpopulation mit SMA Typ 2 oder 3. Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbedingte Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Abbruch führten. Die Daten werden an die Gesundheitsbehörden weltweit weitergegeben, einschließlich der US-amerikanischen Food and Drug Administration.

Übersetzt, leicht angepasstes Zitat: Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab heute positive Daten aus dem zentralen Teil 2 von SUNFISH bekannt, einer Studie zur Bewertung von Risdiplam bei Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahren mit Typ 2 oder 3 spinaler Muskelatrophie (SMA). Die Studie erreichte nach einjähriger Behandlung mit Risdiplam im Vergleich zu Placebo den primären Endpunkt der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Skala für Motor Function Measure 32 (MFM-32). Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbezogene Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Entzug der Studie führten. Die Sicherheit von risdiplam entsprach dem bekannten Sicherheitsprofil und es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert.
„Das positive Ergebnis dieser Studie ist ein wichtiger Meilenstein für Menschen mit Typ 2 oder 3 SMA, von denen zu viele unbehandelt bleiben“, sagte Levi Garraway, Ph. D., Chief Medical Officer und Leiter der globalen Produktentwicklung bei Roche. „SUNFISH ist die größte placebokontrollierte Studie, die jemals bei SMA-Patienten des Typs 2 oder 3 durchgeführt wurde. Wir danken der SMA Community für ihre Partnerschaft und freuen uns darauf, diese Ergebnisse mit den Aufsichtsbehörden zu teilen und Menschen mit dieser Krankheit ein Risikoprofil zu bieten. “

Quelle: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-11-11.htm

Beim Problemen mit der Übersetzung hier ein direkter Link über Google Translator

Neue „SMA-Medi-Daten“ auf der AAN Konferenz 2019 präsentiert

Es fühlt sich gerade etwas an, wie ein Kopf an Kopf Rennen und irgendwie auch wie damals 2017, als SPINRAZA dann immer näher kam. Es war kein Traum, es ist wirklich passiert …. Und jetzt, etwa 2 Jahre später warten wir mit Spannung was uns die nächsten Medikamente so bringen.

Auch heute weiß man noch nicht bis ins kleinste Detail was denn durch das fehlende, bzw. nur in geringem Maß verfügbare SMN Protein so alles im Organismus durcheinander kommt. Aber die Idee, direkt am SMN bzw. SMN 2 anzusetzten war Goldwert und wohl warscheinlich prinzipiell der richtige Weg die SMA zu behandeln. Biogen hat mit Spinraza vorgelegt und das erste SMN2 beeinflussende Medikament auf den Markt gebracht. Viele haben positive Erfahrungen gemacht, aber leider mußten manche auch die Erfahrung machen, das die Verabreichungsform bei starker Skoliose oft schwierig und unangenehm ist. Hier wird „Der Saft“ (Risdiplam von Roche) wohl vermutlich ich am sehnlichsten erwartet.

Wenn es klappt wie es soll, dann werden die Kleinsten wohl schon bald mit dem Mittel „ZOLGENSMA®“ von Novartis/AveXis versorgt werden können werden. Dies soll nur einmal verabreicht werden müssen, dann, so hofft man, sollten keine Symptome mehr auftreten. Hoffen wir noch, das die Prozedur zum Neugeboreenscreening auf SMA hier auch bald durch ist und dazu beiträgt die SMA-Betroffenen Säuglinge auch frühzeitig erkennen zu können.

So wie Roche und BIOGEN schon angekündigt haben, auf der AAN Konferenz 2019 ein paar neue Daten zu präsentieren, so gibt es natürlich auch von AveXis/Novartis ein paar neue Daten zu ZOLGENSMA®.

AveXis präsentierte auf der AAN robuste Daten, die die Wirksamkeit von Zolgensma® in einem breiten Spektrum von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) belegen

Quelle: Novartis

Gefolgt am 06.06. von BIOGEN® über SPINRAZA®

CAMBRIDGE, Mass, 6. Mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -. 
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute neue Daten über 
die Sicherheit und Haltbarkeit von SPINRAZA bejahend 
®(nusinersen) und Hervorhebung seines klinisch bedeutsamen Nutzen für Personen mit spinaler Muskelatrophie (SMA). 
Die Daten aus der SHINE – 
Verlängerungsstudie mit Patienten , 
gefolgt von bis zu vier Jahren, die NURTURE Studie von präsymptomatischer Säuglingen und eine Bewertung der phosphoryliert Neurofilament schwerer Kette (pNF-H) als Biomarker werden Präsentationen auf der 71 sehen 
seine 
st Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN) in Philadelphia, Pennsylvania (4.-10. Mai 2019).

Mit VIDEO (kann man leicht übersehen)

Quelle: BIOGEN®

Und nun auch Roche:

Roche präsentierte auf der AAN-Jahrestagung 2019, Daten aus der FIREFISH- und SUNFISH-Studie

Roche plant, die auf der AAN-Jahrestagung vorgelegten neuen Daten in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der European Medicines Agency einzureichen.

Quelle: Roche

Zusätzlich hier noch die in Darstellung etwas erweiterte Meldung von PTC Therapeutics, die ja im Rahmen des SMA-Programs an Risdiplam (RG7916) sind oder waren

Neues zu Risdiplam auf dem AAN Meeting 2019

Roche will auf dem diesjährigen Kongress des American Academy of Neurology ein paar Daten zu Risdiplam präsentieren

Zitat:

Spinale Muskelatrophie (SMA)

Es werden neue Daten für Risdiplam vorgestellt, ein in der Studie befindliches orales Survival Motor Neuron 2 (SMN2) -Splicemodifizierungsmittel für SMA, das die SMN-Proteingehalte im zentralen Nervensystem (ZNS) und im gesamten Körper erhöhen und aufrechterhalten soll. Die Plattformpräsentationen enthalten einjährige Daten aus der Dosisfeststellung in Teil 1 der FIREFISH-Pivotalstudie zu den wichtigsten Meilensteinen der Motoren, der Motorfunktion und dem Überleben bei Säuglingen mit Typ 1 SMA. 

Darüber hinaus werden aktualisierte Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik / Pharmakodynamik (PK / PD) sowie eine explorative Wirksamkeitsanalyse aus Teil 1 der zulassungsrelevanten SUNFISH-Studie bei Menschen im Alter von 2 bis 25 Jahren mit SMA-Typen 2 oder 3 vorgestellt.

Quelle: https://www.roche.com/de/media/releases/med-cor-2019-04-29.htm

Storielink: Roche-Präsident Franz mahnt zur Differenzierung bei Preisbetrachtung

Zitat:

In den vergangenen Monaten war viel zu lesen über neue Medikamente und deren Preise. Manche einmalige Therapien sollen einen Millionenbetrag kosten. Wie der Roche-Präsident Christoph Franz im Interview mit der „Sonntagszeitung“ betont, muss man die Preise einzelner Medikamente von den Gesamtkosten für Medikamente unterscheiden.

Quelle: https://www.cash.ch/news/boersenticker-firmen/roche-praesident-franz-mahnt-zur-differenzierung-bei-preisbetrachtung-1270302

Neue Infomationen zu Risdiplam

Vom 07. – 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat.

Zitat: (per Tool übersetzt)

Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der FDA und der nationalen Gesundheitsbehörden in Europa, wonach Teil 1 von FIREFISH und SUNFISH ausreichen könnte, um NDA / MAA einzureichen
Das Ziel des klinischen Entwicklungsprogramms besteht darin, die Zulassung eines breiten Labels zu unterstützen, sodass Risdiplam möglicherweise so vielen SMA-Patienten wie möglich zugute kommen kann.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year-strategic-plan-at-2019-jp-morgan-healthcare-conference-300773595.html

Es weißt also darauf hin, das zumindest versucht wird Risdiplam recht zügig zur Zulassung und Verfügbarkeit zu bringen.

Neues zu Risdiplam – vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Typ 1, 2 und 3

Zitat:

„Risdiplam zeigt vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3“

South Plainfield, New Jersey, 3. Oktober 2018 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT) gab heute klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der offenen Studien von FIREFISH und SUNFISH bekannt, die den Nutzen von Risdiplam (RG7916) für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3 demonstrieren.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/risdiplam-demonstrates-preliminary-evidence-of-clinical-benefit-in-type-1-2–3-spinal-muscular-atrophy-patients-300723444.html

Link über Google-Translate zur direkten Übersetzung

Das englischsprachige offizielle Community Update von Roche, hier zum Download

Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt

PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. „Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt“ weiterlesen

Olesoxime – Forschung wird eingestellt

Neben dem Prinzip aus dem SMN2 Gen die Proteine zu bilden, um durch dessen Erhöhung die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten, Beispiel Spinraza, oder die sich noch in Entwicklung befindlichen Ansätze wie RG7916  aus dem SMA-Programm von Roche und PTC Therapeutics oder AVXS-101 von AveXis/Novartis, gibt es noch andere Ansätze wie das ebenfalls von Roche stammende Olesoxime welches eher die Nerven schützen sollte. Es gab schon Theorien das wohl irgendwann mal beide Ansätze zusammen eine gute Behandlung der SMA ergeben könnten. Leider gab es im Laufe der Studie viele Höhen und Tiefen, sodas früher schon einmal ein kleiner Stop eingelegt wurde da es Komplikationen gab. Nun wird Olesoxime leider komplett eingestellt.

Hier das offizielle Statement dazu: Olesoxime-PG-update-May-2018