Erster Zugang zu Risdiplam

Roche startet globales Härtefallprogramm. Folgend ein paar übersetzte Zitate aus dem Community Letter von Roche, demzufolge das PAA / CU Programm nicht nur auf SMA Typ 1 beschränkt ist:

Wir sind uns bewusst, dass weiterhin ein hoher medizinischer Bedarf besteht, Patienten mit lebensbedrohlichen oder schwerwiegenden Zuständen haben möglicherweise keinen Zugang ……

Aufgrund dieses Bedarfs freuen wir uns, Ihnen mitteilen zu können, dass Roche das globale PAA / CU Programm initiiert hat…..

Das PAA / CU-Programm ermöglicht Patienten die einen dringendsten medizinischen Bedarf und keine anderen Behandlungsmöglichkeiten haben, auf unsere Forschungstherapien zuzugreifen, bevor Diese die behördliche Genehmigung erhalten.

In Ländern, in denen das PAA / CU-Programm bereits durchgeführt wird, bietet Roche derzeit Patienten mit dem dringendsten medizinischen Bedarf, Typ 1 SMA, die Möglichkeit, Zugang auf Basis von Härtefallprogrammen zu erhalten.

Auch in lebensbedrohlichen Situationen wird das Programm auf Patienten mit Typ-2-SMA bei ausgeweitet. Der Zeitpunkt der dahingehenden Ausweitung des Härtefallprogramms beginnt mit der Einreichung des Zulassungsantrags in jedem Land.

Besprechen Sie die Optionen mit Ihrem behandelnden Arzt. Wenn das Risdiplam PAA / CU-Programm als das beste angesehen wird müssen die Anfragen vom Arzt an die lokale Roche-Niederlassung gerichtet werden.

Roche® Community Letter

Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA

Studie lässt Anormalien beim Fettstoffwechsel bei SMA erkennen.

Diese Arbeit beleuchtet metabolische Anomalien als ein wichtiges Merkmal von SMA und schlägt die Umsetzung von Ernährungs- und Screening-Richtlinien bei Patienten vor, da solche Defekte wahrscheinlich die metabolische Belastung und das kardiovaskuläre Risiko erhöhen. Diese Studie unterstreicht die Notwendigkeit eines systemischen therapeutischen Ansatzes, um den maximalen Nutzen für alle SMA-Patienten während ihres gesamten Lebens sicherzustellen.

Quelle: PuMed © 2019 The Authors. Annals of Clinical and Translational Neurology published by Wiley Periodicals, Inc on behalf of American Neurological Association.

Spinraza zugelassen

Der Tag X.

Es gab ja schon länger immermal wieder Berichte über möglicherweise bald kommende erste Medikamente gegen die SMA. Beispiel Valproinsäure oder Olesoxime, aber leider ist da nichts draus geworden.

Mit Nusinersen, einem Antisense Oligonukleotid, mit dem Markennamen SPINRAZA® des Biotechnologieunternehmens Biogen ist nun zum allerersten mal ein Medikament verfügbar …. endlich! Nusinersen wirkt dabei auf das SMN2 Backup Gen und erhöht die Bildung des wichtigen SMN Proteins.

Die offizielle Pressemitteilung von Biogen zur Zulassung von SPINRAZA® zum ansehen und auch downloaden.