Erster Zugang zu Risdiplam

Roche startet globales Härtefallprogramm. Folgend ein paar übersetzte Zitate aus dem Community Letter von Roche, demzufolge das PAA / CU Programm nicht nur auf SMA Typ 1 beschränkt ist:

Wir sind uns bewusst, dass weiterhin ein hoher medizinischer Bedarf besteht, Patienten mit lebensbedrohlichen oder schwerwiegenden Zuständen haben möglicherweise keinen Zugang ……

Aufgrund dieses Bedarfs freuen wir uns, Ihnen mitteilen zu können, dass Roche das globale PAA / CU Programm initiiert hat…..

Das PAA / CU-Programm ermöglicht Patienten die einen dringendsten medizinischen Bedarf und keine anderen Behandlungsmöglichkeiten haben, auf unsere Forschungstherapien zuzugreifen, bevor Diese die behördliche Genehmigung erhalten.

In Ländern, in denen das PAA / CU-Programm bereits durchgeführt wird, bietet Roche derzeit Patienten mit dem dringendsten medizinischen Bedarf, Typ 1 SMA, die Möglichkeit, Zugang auf Basis von Härtefallprogrammen zu erhalten.

Auch in lebensbedrohlichen Situationen wird das Programm auf Patienten mit Typ-2-SMA bei ausgeweitet. Der Zeitpunkt der dahingehenden Ausweitung des Härtefallprogramms beginnt mit der Einreichung des Zulassungsantrags in jedem Land.

Besprechen Sie die Optionen mit Ihrem behandelnden Arzt. Wenn das Risdiplam PAA / CU-Programm als das beste angesehen wird müssen die Anfragen vom Arzt an die lokale Roche-Niederlassung gerichtet werden.

Roche® Community Letter

Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.

Die Studie zeigte statistisch signifikante Verbesserungen in der gesamten Studienpopulation mit SMA Typ 2 oder 3. Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbedingte Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Abbruch führten. Die Daten werden an die Gesundheitsbehörden weltweit weitergegeben, einschließlich der US-amerikanischen Food and Drug Administration.

Übersetzt, leicht angepasstes Zitat: Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab heute positive Daten aus dem zentralen Teil 2 von SUNFISH bekannt, einer Studie zur Bewertung von Risdiplam bei Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahren mit Typ 2 oder 3 spinaler Muskelatrophie (SMA). Die Studie erreichte nach einjähriger Behandlung mit Risdiplam im Vergleich zu Placebo den primären Endpunkt der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Skala für Motor Function Measure 32 (MFM-32). Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbezogene Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Entzug der Studie führten. Die Sicherheit von risdiplam entsprach dem bekannten Sicherheitsprofil und es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert.
„Das positive Ergebnis dieser Studie ist ein wichtiger Meilenstein für Menschen mit Typ 2 oder 3 SMA, von denen zu viele unbehandelt bleiben“, sagte Levi Garraway, Ph. D., Chief Medical Officer und Leiter der globalen Produktentwicklung bei Roche. „SUNFISH ist die größte placebokontrollierte Studie, die jemals bei SMA-Patienten des Typs 2 oder 3 durchgeführt wurde. Wir danken der SMA Community für ihre Partnerschaft und freuen uns darauf, diese Ergebnisse mit den Aufsichtsbehörden zu teilen und Menschen mit dieser Krankheit ein Risikoprofil zu bieten. “

Quelle: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-11-11.htm

Beim Problemen mit der Übersetzung hier ein direkter Link über Google Translator

Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA

Studie lässt Anormalien beim Fettstoffwechsel bei SMA erkennen.

Diese Arbeit beleuchtet metabolische Anomalien als ein wichtiges Merkmal von SMA und schlägt die Umsetzung von Ernährungs- und Screening-Richtlinien bei Patienten vor, da solche Defekte wahrscheinlich die metabolische Belastung und das kardiovaskuläre Risiko erhöhen. Diese Studie unterstreicht die Notwendigkeit eines systemischen therapeutischen Ansatzes, um den maximalen Nutzen für alle SMA-Patienten während ihres gesamten Lebens sicherzustellen.

Quelle: PuMed © 2019 The Authors. Annals of Clinical and Translational Neurology published by Wiley Periodicals, Inc on behalf of American Neurological Association.

Spinraza zugelassen

Der Tag X.

Es gab ja schon länger immermal wieder Berichte über möglicherweise bald kommende erste Medikamente gegen die SMA. Beispiel Valproinsäure oder Olesoxime, aber leider ist da nichts draus geworden.

Mit Nusinersen, einem Antisense Oligonukleotid, mit dem Markennamen SPINRAZA® des Biotechnologieunternehmens Biogen ist nun zum allerersten mal ein Medikament verfügbar …. endlich! Nusinersen wirkt dabei auf das SMN2 Backup Gen und erhöht die Bildung des wichtigen SMN Proteins.

Die offizielle Pressemitteilung von Biogen zur Zulassung von SPINRAZA® zum ansehen und auch downloaden.