Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.

Die Studie zeigte statistisch signifikante Verbesserungen in der gesamten Studienpopulation mit SMA Typ 2 oder 3. Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbedingte Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Abbruch führten. Die Daten werden an die Gesundheitsbehörden weltweit weitergegeben, einschließlich der US-amerikanischen Food and Drug Administration.

Übersetzt, leicht angepasstes Zitat: Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab heute positive Daten aus dem zentralen Teil 2 von SUNFISH bekannt, einer Studie zur Bewertung von Risdiplam bei Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahren mit Typ 2 oder 3 spinaler Muskelatrophie (SMA). Die Studie erreichte nach einjähriger Behandlung mit Risdiplam im Vergleich zu Placebo den primären Endpunkt der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Skala für Motor Function Measure 32 (MFM-32). Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbezogene Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Entzug der Studie führten. Die Sicherheit von risdiplam entsprach dem bekannten Sicherheitsprofil und es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert.
„Das positive Ergebnis dieser Studie ist ein wichtiger Meilenstein für Menschen mit Typ 2 oder 3 SMA, von denen zu viele unbehandelt bleiben“, sagte Levi Garraway, Ph. D., Chief Medical Officer und Leiter der globalen Produktentwicklung bei Roche. „SUNFISH ist die größte placebokontrollierte Studie, die jemals bei SMA-Patienten des Typs 2 oder 3 durchgeführt wurde. Wir danken der SMA Community für ihre Partnerschaft und freuen uns darauf, diese Ergebnisse mit den Aufsichtsbehörden zu teilen und Menschen mit dieser Krankheit ein Risikoprofil zu bieten. “

Quelle: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-11-11.htm

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Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA

Studie lässt Anormalien beim Fettstoffwechsel bei SMA erkennen.

Diese Arbeit beleuchtet metabolische Anomalien als ein wichtiges Merkmal von SMA und schlägt die Umsetzung von Ernährungs- und Screening-Richtlinien bei Patienten vor, da solche Defekte wahrscheinlich die metabolische Belastung und das kardiovaskuläre Risiko erhöhen. Diese Studie unterstreicht die Notwendigkeit eines systemischen therapeutischen Ansatzes, um den maximalen Nutzen für alle SMA-Patienten während ihres gesamten Lebens sicherzustellen.

Quelle: PuMed © 2019 The Authors. Annals of Clinical and Translational Neurology published by Wiley Periodicals, Inc on behalf of American Neurological Association.

Wirksamkeit von Nusinersen bei später einsetzendem Krankheitsbeginn bestätigt

Ergebnisse aus früheren Studien zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei später einsetzendem Krankheitsbeginn wie z.B. SMA 3 zeigen das Nusinersen auch hier einen Gewinn bringt.

Zitat (per Browser übersetzt und angepasst):

Ziel: Die Ergebnisse von intrathekalen Nusinersen bei Kindern mit später einsetzender spinaler Muskelatrophie (SMA) zu melden.

Methoden: Zu den Analysen zählten Kinder aus einer Studie der Phase 1b / 2a (ISIS-396443-CS2; NCT01703988 ), die erstmals während dieser Studie Nusinersen erhielten und die Möglichkeit hatten, die Behandlung in der Verlängerungsstudie fortzusetzen (ISIS-396443-CS12; NCT02052791)). Die Phase-1b / 2a-Studie war eine 253 Tage andauernde, aufsteigende Dosis (3, 6, 9, 12 mg), Mehrfachdosis-Open-Label-Multicenter-Studie, bei der Kinder mit SMA im Alter von 2 bis 15 Jahren aufgenommen wurden. Die Verlängerungsstudie war eine Studie mit einer Einzeldosis (12 mg) für 715 Tage. Die Studienzeit variierte je nach Teilnehmer (196–413 Tage). Zu den Beurteilungen zählten der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE), das Modul für obere Gliedmaßen (ULM), der 6-Minuten-Gehtest (6MWT), das Compound Muscle Action Potential (CMAP) und die quantitative Schätzung der Anzahl der inkrementellen Motoreinheiten. Die Sicherheit wurde ebenfalls bewertet.

Ergebnisse: 28 Kinder wurden eingeschlossen (SMA Typ II, n = 11; SMA Typ III, n = 17). Die mittleren HFMSE-Scores, ULM-Scores und 6MWT-Entfernungen verbesserten sich bis zum Tag 1.150. (HFMSE: SMA-Typ II, +10,8 Punkte; SMA-Typ III: +1,8 Punkte; ULM: SMA-Typ II: +4,0 Punkte; 6MWT: SMA-Typ III (+92,0 Meter). Die mittleren CMAP-Werte blieben relativ stabil. Keine Kinder brachen die Behandlung wegen unerwünschter Ereignisse ab.

Schlussfolgerungen: Die Behandlung mit Nusinersen über ∼3 Jahre führte zu Verbesserungen der motorischen Funktion und Stabilisierung der Krankheitsaktivität, die in Kohorten der Naturgeschichte nicht beobachtet wurden. Diese Ergebnisse dokumentieren den langfristigen Nutzen von Nusinersen bei später auftretendem SMA, einschließlich SMA Typ III.

Clinicaltrials.gov-Kennung: NCT01703988 (ISIS-396443-CS2); NCT02052791 (ISIS-396443-CS12).

Evidenzklassifizierung: Diese Studie liefert Nachweise der Klasse IV, dass Nusinersen die motorische Funktion bei Kindern mit später auftretender SMA verbessert.

Quelle: American Academy of Neurology

https://n.neurology.org/content/early/2019/04/24/WNL.0000000000007527.long

Artikel lizensiert unter CC BY-NC-ND

Spinraza zugelassen

Der Tag X.

Es gab ja schon länger immermal wieder Berichte über möglicherweise bald kommende erste Medikamente gegen die SMA. Beispiel Valproinsäure oder Olesoxime, aber leider ist da nichts draus geworden.

Mit Nusinersen, einem Antisense Oligonukleotid, mit dem Markennamen SPINRAZA® des Biotechnologieunternehmens Biogen ist nun zum allerersten mal ein Medikament verfügbar …. endlich! Nusinersen wirkt dabei auf das SMN2 Backup Gen und erhöht die Bildung des wichtigen SMN Proteins.

Die offizielle Pressemitteilung von Biogen zur Zulassung von SPINRAZA® zum ansehen und auch downloaden.