Kostenloser Zugang zu Zolgensma®

UPDATE 21.12

Nachdem durch die ersten Infos zum Thema, am 18.12 der Eindruck einer lotterieartigen Vergabe von Zolgensma® entstanden ist, beschwichtigt eine weitere Meldung des Nachrichtenmagazins „Reuters“ dies nun etwas.

Folgend ein übersetztes Zitat eines Sprechers von Novartis:

Übersetztes Zitat: „AveXis hat ein Programm entwickelt, das auf Fairness, klinischem Bedarf und globaler Zugänglichkeit basiert, um die gerechte weltweite Verteilung einer begrenzten Anzahl von Dosen zu bestimmen, die ein Kind oder ein Land gegenüber einem anderen nicht begünstigen.“

Quelle: Reuters (kompletter Artikel)

Mittlerweile ist nun auch die offizielle Pressemitteilung bzw. Community Letter von Novartis erschienen.

Erste Infos zum Thema vom 18.12.:

Wie auf der Seite von TreatSMA zu lesen ist, plant AveXis ab dem 02. Januar 2020 eine Art weltweite Lotterie für die kostenlose Vergabe von Zolgensma®.

Ab diesem Datum können über Kliniken, E-Mail Anfragen an AveXis eingereicht werden. Bedingung natürlich eine bestätigte 5qSMA, ein Alter unter 2 Jahren sowie eine Begrenzung von 16 Stunden bei benötigter Beatmung.

Ab dem 03. Februar 2020 soll dann eine unabhängige Kommission alle 2 Wochen …. warscheinlich in einer Art Lotto-Manier die „Auserwählten Glücklichen“ ziehen, für welche dann die Kliniken die Dosen kostenlos zur Verfügung gestellt bekommen.

Na dann… was soll man davon halten. Ich bin mir da gerade nicht so sicher.

Die komplette englischsprachige Info gibt es hier

Vorbereitendes Treffen zu Zolgensma®

Die aktuell recht prekäre Situation bezüglich Zolgensma® , in der verzweifelte Eltern aus Angst „zu spät zu kommen“, in öffentlicher Presse und in den sozialen Medien, mit Nachdruck auf die Situation ihren Kindes hinweisen um somit meist per Härtefallentscheidung das aktuell noch nicht zugelassene Zolgensma® zu bekommen, zeigt auf das hier einiges an Unterstützung, Planung und Aufklärung nötig ist. Um dies auf den Weg zu bringen, trafen sich am 18.11.2019 Vertreter des medizinisch-wissenschaftlichen Beirats der DGM und die neuropädiatrischen Vertreter der Behandlungszentren um Richtlinien auf Basis eines Konsensuspapiers zu erarbeiten.

Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma®)

Basel, 30. Oktober 2019 – Novartis gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) klinische Studien zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 teilweise ausgesetzt hat. Die Ankündigung folgt einer Mitteilung von AveXis an die Gesundheitsbehörden und an Prüfer klinischer Studien auf der Grundlage von Ergebnissen einer kleinen, von AveXis initiierten vorklinischen Studie, in der tierische Befunde eine mononukleäre Entzündung der Rückenwurzelganglien (DRG) zeigten, manchmal begleitet von neuronaler Zellkörperdegeneration oder Verlust. Dieses teilweise Halten durch die FDA hat keine Auswirkungen auf das mittlerweile vermarktete Zolgensma ® oder klinische Studien mit AVXS-101 mit intravenöser Verabreichung (IV).

AveXis untersucht die intrathekale Verabreichung von AVXS-101 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2. Der partielle Hold wirkt sich auf die Registrierung in der Hochdosis-Kohorte der STRONG-Studie aus, einer laufenden, offenen, multizentrischen Studie mit Dosisvergleich, entwickelt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der einmaligen intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 zu bewerten. Die Kohortenrekrutierung für niedrige und mittlere Dosen wurde bereits abgeschlossen und es wurden Zwischenergebnisse vorgelegt.

Quelle: Novartis Pressemitteilung (übersetztes Zitat)

Offener Brief zur Situation zu Zolgensma®

Die derzeitige Situation ist angespannt. Zolgensma® wurde bisher nur in den USA zur Behandlung zugelassen. Nun tickt die Uhr, denn die Zulassung beinhaltet eine paar Kriterien bezüglich des Alters. 2 Jahre alt dürfen die kleinen sein, danach, so scheint es, wird nach diesen Kriterien kein Zolgensma® mehr gegeben. Einige Spendenaufrufe wie z.B. der warscheinlich bekannteste Helpmichael“ sind seither von Eltern initiiert worden, die natürlich nun blanke Angst haben das ihr Kind das Alter von 2 Jahren überschritten haben wird bis die Zulassung in Europe vonstatten gegangen ist, bzw. wie die Altersgrenze dann in Europe überhaupt festgelegt wird.

Die DGM und die Initiative SMA haben nun diesbezüglich einen offenen Brief an die European Medicines Agency geschrieben.

Die in deutsch übersetze Variante ist hier downloadbar

Mittlerweile gibt es eine Antwort, die hier im Original Text,

Und hier in einer infoffiziellen deutschen Übersetzung des Inhaltes zu lesen ist.

Pressemitteilung der DGM aufgrund der aktuellen Ereignisse bezüglich Zolgensma®

Aufgrund der aktuellen Ereignisse, zur Spendenaktion Help Micheal und der Bestätigung der Krankenkasse, die Kosten als Einzelhärtefall zu übernehmen gibt die DGM eine aktuelle Pressemitteilung heraus.

Vorbereitung auf kostspielige Gentherapie dringend notwendig
DGM lud Neuropädiater zur gemeinsamen Sitzung und Definition eines möglichen Behandlungsablaufs

Durch den dramatischen Aufruf einer Familie für ihren kranken Sohn und die breite Unterstützung in der Öffentlichkeit übernimmt jetzt die Krankenkasse die Behandlungskosten für den kleinen Michael. Wie er kommen jedes Jahr jedoch weitere betroffene Babys zur Welt, doch für sie gibt es noch keine Entscheidung, ob und wie eine Behandlung stattfinden kann. Vielmehr ist die Zulassung von Zolgensma® zur Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) durch die European Medicines Agency (EMA) vom Pharmaunternehmen beantragt. Der Zeitpunkt einer Genehmigung ist noch nicht vorhersehbar. …………

DGM Pressemitteilung Zolgensma®

Zulassung zu Zolgensma® beantragt

Wie mir soeben zugetragen wurde sei die Beantragung von Zolgensma® nun tatsächlich von statten gegangen. Wie hier zu lesen ist, war geplant die Zulassung zeitgleich in den USA, der EU und Japan einzureichen. Leider gab es keinerlei Informationen z.B. seitens der EMA.

Es gab aber ein vorbereitendes Treffen zwischen den jeweiligen Vertretern und der DGM, sowie auch eine Mitteilung von der DGM, die hier zitiert und im Anschluß auch downloadbar ist.

Die Zulassung von Zolgensma® ist beantragt

Die Zulassung von Zolgensma® zur Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) durch die European Medicines Agency (EMA) ist vom Pharmaunternehmen beantragt, der Zeitpunkt einer Genehmigung ist nicht vorhersehbar. Der Wirkstoff hat bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde
(FDA) bereits erfolgreich den Zulassungsprozess durchlaufen. Seit dem 24. Mai 2019 ist die Therapie von Kindern bis zum Alter von zwei Jahren in den USA möglich.

Zolgensma® wird mit einem Preis von knapp unter zwei Millionen Euro in die Apotheken kommen.

Neben dem hohen Medikamentenpreis gibt es aber zahlreiche medizinische, wirtschaftliche und infrastrukturelle Herausforderungen, die auf die Behandler, Patienten und das gesamte Gesundheits und Versorgungssystem zukommen.

Um diesem Problem vorbereitet zu begegnen, haben sich auf Initiative der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), der größten und ältesten deutschen neuromuskulären Patientenorganisation, die neuropädiatrischen Vertreter der potentiellen deutschen Behandlungszentren und Vertreter des medizinischen Beirats der DGM am 22. August 2019 in Frankfurt/Main getroffen. Gemeinsam stimmten sich die Mediziner über die obligaten Qualitätskriterien für entsprechende Therapiezentren ab.

Im Konsens wurde ein Behandlungsablauf zur Betreuung der Kinder vor, während und nach der Applikation definiert. Die zunächst eher trivial scheinende intravenöse Therapie erfordert aus medizinischen, wissenschaftlichen, infrastrukturellen, organisatorischen und sozialen Gesichtspunkten ein sehr komplexes und zeitintensives Zusammenspiel von Beratung, Behandlung, Versorgung, Pflege und Dokumentation. Die definierten Qualitätskriterien der Behandlungsbedingungen erfüllen etwa 10-15 deutsche Therapiezentren. Ein wesentliches Anliegen der Kinderneurologen ist es, eine allgemein anerkannte und einheitliche Verlaufsdokumentation verpflichtend zu vereinbaren, um so dringend notwendige medizinische Langzeitdaten für dieses therapeutische Neuland zu sammeln.

Die neue Therapie erfordert außerdem eine neue Versorgungsform, die bislang in den Finanzierungsstrukturen der Krankenkassen noch nicht geklärt ist. Der Planungs-, Vor- und Nachsorgeaufwand wird außergewöhnlich hoch und für Neuromuskuläre Zentren ohne adäquate Zusagen der Krankenkassen zur Übernahme der Kosten für Medikament, Behandlung und insbesondere personelle Betreuung nicht machbar sein.

Die erforderlichen Aufwendungen im Behandlungsprozess werden nun mit aktuellen Kostendaten belegt, um die notwendige Finanzierungspauschale möglichst genau festlegen zu können und mit den Krankenkassen Regelungen zu treffen. Insgesamt wurde die enorme Wichtigkeit und Aktualität eines gemeinsamen Vorgehens für die Zolgensma®-Therapie unter den Ärzten, Behandlungszentren sowie Patientenvertretern, wie die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) betont.

Quelle: Pressemitteilung DGM

Ungenauigkeiten bei der Zulassung von ZOLGENSMA®

Am 24. Mai 2019 erteilte die FDA die Zulassung für ZOLGENSMA® in den USA.

Augrund ungenauer Datenangaben bei der Zulassung, welche am 28. Juni 2019 von AveXis selbst eingereicht wurden, leitete die FDA eine Untersuchung ein und gab nun ein Statement dazu ab.

Da sich die ungenauen Daten aber einzig auf Studienergebnisse an Tieren beziehen und nicht die positiven Bewertung über Studienergebnisse am Menschen beeinflussen, bleibt die Zulassung für ZOLGENSMA® dabei aber weiterhin erhalten!

AveXis selbst gibt hier ebenso eine Pressemitteilung heraus.

Langzeitstudie zu AVXS-101

AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an.

Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt)

Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden. 
Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich zu überwachen sowie die fortgesetzte Wirksamkeit (Meilensteine ​​in der Entwicklung) und die Dauerhaftigkeit des Ansprechens auf die AVXS-101-Behandlung zu überwachen.

https://clinicaltrials.gov