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Überarbeitete Empfehlung zur Behandlung von Säuglingen mit 4 Kopien

Eine Arbeitsgruppe von Cure SMA überarbeitete die Empfehlungen für die Behandlung von Säuglingen, bei denen mittels Neugeborenenscreening 4 SMN2 Kopien ermittelt wurden.

Man empfiehlt nun im Gegensatz zu der Erstveröffentlichung im Mai 2018 sofort mit der Therapie zu beginnen.

Laut Mitteilung konnte die Arbeitsgruppe damals keinen Konsens finden, gab daher keine Empfehlung ab und überlies die Entscheidung den behandelnden Ärzten.

Im September 2019 traf man sich erneut und beschloss nun anhand der bis Dato gewonnen Erfahrungen und gesammelten Daten, wie die aus der kürzlich veröffentlichten NUTURE Studie von Biogen, die damalige Empfehlung zu aktuallisieren und empfiehlt nun sofort mit der Behandlung zu beginnen.

Der Tenor ist, das auch der Untergang einer kleinen Anzahl an Motoneuronen, sowie dadurch evtl. beginnende Funktionsstörungen unumkehrbar und daher, inakzeptabel sind.

Quelle: Cure SMA

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