Zolgensma® in EU zugelassen

Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer „bedingten Freigabe“ von Zolgensma® im Raum der Europäischen Union zugestimmt.

Die zur Zulassung nötige, Ende März abgegebene Stellungnahme des CHMP, welche keine Gewichts und Alterbeschränkung beschrieb, sorgte für einige Verwunderung und ließ viel Raum für Spekulationen. Wie vermutet sind die „Bedingungen“ nun aber doch ähnlich der Entscheidung der amerikanischen Zulassungsbehörde ausgefallen.

Zwar gibt es auch jetzt keine direkte Altersangabe, aber neben der natürlich grundlegend nachzuweisenden 5q assoziierten SMA, schließen die Kriterien nun auch nur Säuglinge und Kinder mit einem maximalen Körpergewicht von bis zu 21 kg und einer SMN2 Kopienanzahl von maximal 3 ein.

Wie in den letzten Monaten in sämtlichen Medien häufig zu lesen, war und ist der hohe Preis von Zolgensma® immer großes Thema und eine große Herausforderung für die Gesundheitssysteme aller Länder. Die Mitteilung erwähnt dazu das Zugangsprogramm „Day One“ welches nun gleichzeitig startet und den Zugang erleichtern soll.

Folgend übersetztes Zitat aus der Pressemitteilung:

Das Zugangsprogramm „Day One“ stellt sicher, dass die Kosten für Patienten, die behandelt werden, bevor nationale Preis- und Erstattungsvereinbarungen getroffen wurden, mit den nach klinischen und wirtschaftlichen Bewertungen ausgehandelten wertbasierten Preisen übereinstimmen. Das Programm bewahrt die Integrität der lokalen Preis- und Erstattungsrahmen mit einer Vielzahl anpassbarer Optionen, darunter:

Rückwirkende Rabatte, die sicherstellen, dass die Kosten für den frühzeitigen Zugang den ausgehandelten Preisen nach lokalen klinischen und wirtschaftlichen Bewertungsprozessen entsprechen

Aufgeschobene Zahlungen und Ratenzahlungsoptionen, die es den Erstattungsstellen ermöglichen, die Auswirkungen auf das Budget während der frühen Zugriffsphase zu verwalten

Ergebnisbasierte Rabatte, die nach klinischen und wirtschaftlichen Bewertungen ausgehandelt wurden, können auf Patienten angewendet werden, die während des frühen Zugangs behandelt werden

Robuste Schulung für die Behandlung von Einrichtungen in Bezug auf Verwaltung und Nachsorge

Zugriff auf RESTORE, ein globales Register von Patienten, bei denen SMA diagnostiziert wurde, das sich auf bestehende Länderregister stützt

Pressemitteilung AveXis

Durch diverse in letzter Zeit durchgeführte Vorarbeiten wie z.B. …

… sollte die tatsächliche Verfügbarkeit in Deutschland nun theoretisch recht zügig vonstatten gehen.

Patientenstimme SMA, und ich schließe hiermit mal mindestens alle ein die sich hier schonmal beteiligt haben, und ich glaube ich darf bestimmt auch alle Anderen SMA-Betroffenen einschließen, wünschen Euch und Ihnen liebe Eltern viel Glück und Erfolg bei der Behandlung Ihrer und Eurer Kinder.

Das komplette englischsprachige Mediarelease ist hier zu lesen