Suchergebnisse für „risdiplam“

Nach vielen Gerüchten und Spekulationen hat sich gezeigt, dass es da wohl niemals einen genauen Termin geben wird. Lang hielt sich das Gerücht von Ende April, was dann durch ein weiteres Gerücht, dass am 01. Mai das Härtefallprogramm enden soll, natürlich noch bestärkt wurde…… Und Boom da war es doch dann plötzlich schon am 30.… Wann wird Risdiplam in der EU zugelassen? weiterlesen

Wie Roche am Abend des 12. Juni 2020 in einer Pressemitteilung verlauten lies, präsentierte man auf der diesjährigen, aufgrund der Coronapandemie virtuell abgehaltenen „Annual SMA Conference 2020“ neue Daten aus den Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam. Dabei handelt es sich konkret um Daten aus 2 Jahren aus der Sunfish Studie und einem Jahr aus… Roche präsentiert Daten der Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam weiterlesen

Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, erreichte Teil 2 der Firefish Studie ihren primären Endpunkt. Dieser war, zu sehen, wie viele von insgesamt 41 eingeschlossen Typ1 Säuglingen im Alter von 1 – 7 Monaten, nach 12 monatiger Behandlung, gemessen an den Bayley Scales of Invant Development, mindestens 5 Sekunden frei und ohne Unterstützung… Risdiplam Studie „FIREFISH – Part 2“ erreicht primären Endpunkt weiterlesen

Laut News auf SMA Europe hat man Roche wohl bezüglich der laufenden Studien und der Situation durch die Corona-Pandemie um ein Statement gebeten, worauf Roche wohl in etwa verlauten lies, dass man sich der Unsicherheit und Angst der Studienteilnehmer mit SMA sowie deren Helfern bewußt sei und sich dieser Situation anpasse. So wird z.B. die… Weiterführung der Risdiplam-Studien in aktueller Situation der Corona-Pandemie weiterlesen

INFO vorab: Spinraza® ist seit July 2017 und Zolgensma® wurde kürzlich am 19. Mai 2020 im Raum der EU zugelassen. Risdiplam ist noch nicht zugelassen, aber im Härtefallprogramm verfügbar. Die Informationen hierzu stammen aus Berichterstattungen zu Ereignissen der Entwicklung bzw. aus Studienergebnissen. Spinraza und Risdiplam beeinflussen die SMN-Protein Produktion ausgehend vom SMN2 Backup Gen. Zolgensma… Was ist der Unterschied zwischen Spinraza® , Risdiplam und Zolgensma® ? weiterlesen

Wie ursprünglich geplant, sollte die Entscheidung zur Zulassung von Risdiplam im Wirkungsbereich der FDA bis zum 24. Mai 2020 fallen. Leider scheint dass nun doch nicht so ganz zu klappen. Das neue Zeitziel wurde nun auf den 24. August 2020 festgesetzt. Die Gründe der drei-monatigen Verzögerung sind dabei aber eher positiver Natur, denn weitere eingereichte… FDA verlängert Überprüfungszeit zur Zulassung von Risdiplam weiterlesen

Laut Information hat das BfArM am 12.03.2020 das Härtefallprogramm zu Risdiplam bei Typ 1 SMA Patienten bestätigt. Patienten, welche das Einschlussprofil erfüllen, können nun in das Risdiplam Härtefallprogramm eingeschlossen werden. Dabei gelten die Bedingungen der Arzneimittelhärtefallverordnung: „Ein Härtefall im Sinne dieser Verordnung liegt vor, wenn eine Gruppe von Patientinnen oder Patienten, die an einer Erkrankung… BfArM bestätigt Härtefallprogramm für Risdiplam weiterlesen

Auch Roche ist auf dem aktuell vom 05.-07. Februar in Evry stattfindenden, von SMA Europe veranstaltetem 2. internationalen wissenschaftlichen & klinischen Kongress zu SMA präsent, und präsentiert Daten und Studienergebnisse aus den bisherigen Studien zu Risdiplam. Übersetztes Zitat aus offizieller Pressemitteilung: Wie erwartet zeigten explorative Subgruppenanalysen, dass die stärksten Reaktionen bei MFM-32 im Vergleich zu… Roche mit Risdiplam in Evry weiterlesen