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Daten der STRONG Studie zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 veröffentlicht

AveXis veröffentlicht Daten aus der STRONG Studie. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza® in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma® vermarktetem Medikament für Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in dieser Studie SMA Typ 2… Daten der STRONG Studie zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 veröffentlicht weiterlesen

Gemeinsamer Appell an Novartis

Vertreter der Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) , dessen Förderverein „Initiative Forschung und Therapie für SMA“, die Gesellschaft für Neuropädiatrie sowie SMArtCARE wenden sich in einem gemeinsamen Schreiben an Novartis, unterstreichen ihre Ablehnung gegen das Auswahlverfahren im Rahmen des Härtefallprogramms zu Zolgensma® und fordern die kostenlose Abgabe an Patienten denen die derzeit verfügbare „Standardtherapie“ nicht… Gemeinsamer Appell an Novartis weiterlesen

Alles Gute für 2020

An dieser Stelle nochmal Danke an all Diejenigen die der Patientenstimme SMA 2019 etwas abgewinnen konnten und sich mit Meinung, Geschichten und sonstigem beteiligt haben. Dank auch nochmal an Organisationen und „3.“ für das Vertrauen zur Zusammenarbeit mit der Patientenstimme SMA….. möge es 2020 gern so weiter gehen. 2020 wird dann wohl recht nahtlos an… Alles Gute für 2020 weiterlesen

Initiative SMA – Rundbrief 2019

Liebe SMA’ler, liebe Angehörige und liebe Freunde, jetzt sind wir im 2. Jahr der Behandlung mit Spinraza®, dem ersten Medikament für die SMA und 2 weitere Medikamente sind am Horizont, eines – Zolgensma® von Novartis / AveXis – ist bereits im Zulassungsprozess und mit Risdiplam von Roche laufen klinische Studien. So werden Wünsche wahr! Manch… Initiative SMA – Rundbrief 2019 weiterlesen

Patientenstimme SMA

Um die täglichen Aktivitäten unter Berücksichtigung der Nachhaltigkeit und angemessener Organisationsprozesse zu gewährleisten, sucht SMA Europe einen „Senior Operations Manager“. Evrysdi – Fachinformationen und Anleitung für Apotheken Risdiplam in der EU zugelassen Rote Hand Brief zu Zolgensma® Der Countdown läuft. Das CHMP empfiehlt Risdiplam zur Behandlung der SMA. Die Zulassung könnte daher bald auch in… Patientenstimme SMA weiterlesen

Hallo Welt

Es geht ein Geist durch unsere Welt, der uns alle in Atem hält. Bekannt als Zolgensma® , wir waren entzückt, doch nun macht er alle immens verrückt. Jetzt schreien alle wir brauchen Dich? Das was wir haben das wirkt wohl nich? Doch doch, das tut es, es gibt Beweise, doch darüber redet man derzeit nur… Hallo Welt weiterlesen

2018 ein kleiner Rückblick

April Spinraza macht die ersten kleinen Schritte in der Schweiz. Kinder und Jugendliche bis zu 20 Jahren bekommen nun Spinraza Mai Therapiebegleitprogramm zu Spinraza „Gemeinsam Stark“ startet Juni Olesoxime wurde leider aufgegeben. RG7916 nimmt Fahrt auf und wird zu Risdiplam. Juli Forscherteam um Fr Dr. Wirth gewinnen neue Erkenntnisse zu SMA. Fall-Bericht zu möglicher erhöhter… 2018 ein kleiner Rückblick weiterlesen

Risdiplam bekommt PRIME Status von der EMA

Das heißt das die Zulassungsdauer, wie auch kürzlich für ZOLGENSMA (ehemals AVXS-101) (Priority-Review der FDA), nun auch für Roche’s Risdiplam, für den Europäischen Raum kürzer ausfallen dürfte. Risdiplam wäre dann das erste oral einnehmbare Medikament zur Behandlung der SMA. Zusätzlich sollte Risdiplam dann auch für alle Typen und Altersgruppe verfügbar sein. ABER dazu gibt es… Risdiplam bekommt PRIME Status von der EMA weiterlesen