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Welche medikamentösen Behandlungmöglichkeiten gibt es bei 5qSMA?

Seit Juni/Juli 2017 gibt es Spinraza® vom Biotechnologieunternehmen Biogen® als erstes Medikament zu Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie.

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Welche physiotherapeutischen Behandlungmöglichkeiten gibt es bei SMA?

Da die SMA, egal ob 5q oder eine der sehr seltenen anderen, prinzipiell neuromuskulären Ursprungs sind, werden dementsprechende Therapien angewandt. Bekannte physiotherapeutische Behandlungsmöglichkeiten sind Bobath, Voijta sowie PNF. Grundsätzlich sollten keine auf Krafttraining basierenden Übungen angewandt werden da diese zu Überlastungen und eher zu Schädigungen und stärkerem Muskelabbau führt.

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Wie lange geht die Behandlung mit Spinraza®

Für Spinraza gibt es keine Behandlungdauer bzw. Begrenzung. Spinraza wird nach heutigem Stand ein Leben lang verabreicht.

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Was ist Reldesemtiv?

Reldesemtiv ein von Cytokinetics, in Zusammenarbeit mit Astellas entwickeltes Medikament, welches den Muskelstoffwechsel beeinflusst.

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Was ist SRK-015?

SRK-015 von Scholar Rock ist ein noch in Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie. Hier soll die Produktion von Myostatin gehemmt werden um Muskelabbau zu verhindern. Laut Info auf der verlinkten Seite soll es allein oder in Verbindung mit aktuellen Medikamenten eingesetzt werden.

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Was ist Risdiplam?

Risdiplam® ehemals RG7916 von Roche und PTC

Ist ein noch in Entwicklung befindliches Medikament, zur oralen Einnahme welches die Proteinproduktion vom SMN2 Backup-Gen beeinflußt um diese erhöhen.

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Was ist Zolgensma®?

Zolgensma® ist das zweite Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, jedoch auch das erste welches direkt beim SMN1 Gen ansetzt.  Zolgensma® ist am 24.05.2019 von der FDA zur Anwendung an Neugeborenen und Kindern bis zu 2 Jahren und (bestimmtem Gewicht -wird recherchiert) in den USA zugelassen worden.

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Was ist Spinraza®?

Spinraza® vom Biotechnologieunternehmen Biogen® ist das erste Medikament zur Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie. Es wurde am 1. Juni 2017 von der European Medicines Agency für die Behandlung der 5q-SMA im europäischen Raum zugelassen. Mittels sogenannter Antisense Oligonukleotide wird dabei die SMN-Protein Produktion des BackUp Gens „SMN2“ erhöht.

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In welchen Abständen muß man Spinraza® nehmen?

Zum aktuellen Zeitpunkt wird Spinraza regelmäßig aller 4 Monate gegeben.

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Wie ist das mit der Aufsättigungsphase bei Spinraza?

Im Fachblatt zu Spinraza steht dazu:

“Die Behandlung mit Spinraza sollte so früh wie möglich nach der Diagnose mit 4 Autsättigungsdosen an Tag 0, 14, 28 und 63 begonnen werden. Anschließend sollte alle 4 Monate eine Erhaltungsdosis verabreicht werden.”

 Das heißt, das Tag 0 der Tag der 1. Injektion ist. Weitere zählen während der Aufsättigungphase immer wieder von Tag 0.  Kurz und knapp heißt dass, das die ersten 3 Injektionen im 2 Wochen Rhythmus gegeben werden. (0,14,28) Dann folgt eine Pause von ca. 5 Wochen(Tag 63 nach 0) und es folgt die 4. und damit letzte im Rahmen der Aufsättigung.