Was ist Apitegromab?

Apitegromab (ehemals SRK-015) von Scholar Rock ist ein noch in Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der SMA. (Die Seite dazu ist sehr Informativ und beinhaltet weiterführende Infos zu den aktuellen Studien etc. Als kleine Übersetzungshilfe siehe Link unten)

Hier soll die Produktion von Myostatin gehemmt werden um den natürlichen Muskelabbau zu verlangsamen.

Damit Muskeln nicht unentwegt wachsen, haben wir Menschen und auch andere Säugetiere Mechanismen „inne“ die dies regulieren. Ein in diesem Mechanismus beteiligtes Eiweiß ist Myostatin. Der Wirkstoff in Apetigromab hemmt die Produktion von Myostatin um vermutlich dem „wachsen quasi ein wenig Freilauf zu lassen“ um das atrophieren der Muskeln auf diese Weise zu verlangsamen/zu verhindern. Laut Info auf der verlinkten Seite soll es allein oder in Verbindung mit aktuellen Medikamenten eingesetzt werden. Es ist also kein spezifisches SMA Medikament was die SMN Protein Produktion erhöht. (Diese Anmerkung in Kursivschrift ist fachlich nicht bestätigt!)

Als kleine Übersetzunghilfe, ein Link der Scholar Rock Seite über Google Translate