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Was ist der Unterschied zwischen Spinraza® , Risdiplam® und Zolgensma® ?

INFO vorab: Spinraza® ist seit July 2017 und Zolgensma® wurde kürzlich am 19. Mai 2020 im Raum der EU zugelassen. Risdiplam ist noch nicht zugelassen. Die Informationen hierzu stammen aus Berichterstattungen zu Ereignissen der Entwicklung bzw. aus Studienergebnissen.

Spinraza und Risdiplam beeinflussen die SMN-Protein Produktion ausgehend vom SMN2 Backup Gen.

Spinraza wird per intrathekaler Injektion (wie Lumbalpunktion) in den Liquor im Spinalkanal injeziert, Risdiplam in Form einer Flüssigkeit eingenommen.

Spinraza verbleibt dabei im Liquor, während Risdiplam im ganzen Organismus vorhanden ist was möglicherweise einen Effekt auf alle SMN-Protein-abhängigen Prozesse im Körper hat.

Zolgensma wird entweder Intravenös oder ebenso wie Spinraza per intrathekaler Injektion in den Spinalkanal injeziert. Im Unterschied zu Spinraza und Risdiplam setzt Zolgensma direkt beim SMN1 an und übergibt sozusagen einen Bauplan zur korrekten Funktionalität und Erstellung von funktionalem SMN-Protein. Daraus ergibt sich die bekannte Theorie dass Zolgensma einen Dauereffekt haben könnte und quasi Heilung bedeutet, wenn es präsymptomatisch(bevor Symptome auftreten) angewandt wird. Dies ist aber nicht erwiesen!

Zolgensma ist eher für Kleinkinder und Neugeborene. Spinraza und vermutlich auch Risdiplam(noch nicht Zugelassen) ist für alle Altersgruppen eine mögliche Therapieoptionen.