Zolgensma ja oder nein?

Diese Frage stellten wir uns und vereinbarten einen ersten Beratungstermin bei Christinas behandelnder Neurologin.

Wir, das sind übrigends ich, Claudia, mein Mann Kersten unsere Maus Christina und ihr großer Bruder Benni.

Christina ist 5 1/2 Jahre alt und wiegt ca. 17 Kilo. Ein Behandlung könnte damit also in Frage kommen.

Wir waren sehr gespannt, sind aber nun leider eher ernüchtert, denn Christinas Neurologin riet uns aktuell eher von einer Behandlung mit Zolgensma® ab.

Zum einen gäbe es keine Erkenntnisse, ob oder wie das Medikament bei über 21 Kilo wirkt. Es wäre so nicht getestet, und auch bei Kindern über 2 Jahren gäbe es nur wenige Testungen. Auf die Frage warum ausgerechnet 21 Kilo, erhielten wir die Antwort, dass es an Tieren mit 21 Kilo getestet wurde. Somit seien die Werte nicht verwertbar. Im EPAR zu Zolgensma gibt es eine Tabelle, die anzeigt, wie hoch die Dosierung bei verschiedenen Gewichtsklassen wäre. Dies entspräche nicht einem Test oder Studienergebnis, sondern sei eine Statistik, die hochgerechnet wurde, was somit sehr unsicher wäre.

Desweiteren sei es nicht vorhersehbar, wie lange genau das Medikament im Körper bleibt, da die bisherige Studien und Entwicklungszeit hierfür einfach zu kurz ist.

Sollte das Medikament nicht wirken, verbliebe es trotzdem im Körper. Direkte Nebenwirkungen könnten Übelkeit, Erbrechen und eine Erhöhung der Leberwerte sein. Jedoch bestünde auch ein Risiko, dass das Medikament das Immunsystem extrem schwächt, was in besonders schweren Fällen nicht zu behandeln wäre und gravierende Probleme zur Folge haben könnte.

Nun, wie weit das nun alles 100%ig stimmt ist erstmal unklar und evtl. haben wir auch manches falsch verstanden, aber im Großen und Ganzen haben wir mitgenommen, dass dieses Medikament eine große Chance ist, es aber für die Verabreichung so noch nicht ausgereift genug scheint.

Für uns kommt eine Behandlung aktuell nicht in Frage.

Liebe Grüße und Allen anderen viel Erfolg bei der Behandlung.

Christina, Benni Kersten und Claudia 🙂


Anmerkung von Patientenstimme SMA: Zolgensma® ist noch relativ neu, hat aber schon viele Medienauftritte absolviert und einen hohen Bekanntheitsgrad. Es haben sich viele unterschiedliche Meinungen gebildet und es wird wohl auch noch viele weitere Meinungen und Aussagen von Ärzten und Patienten geben, die sich vermutlich auch hier und da widersprechen werden. Patientenstimme SMA ist sich dessen bewußt, möchte dieses Thema und die verschiedenen Meinungen aber friedlich und offen diskutieren. Schreiben Sie also gern einen Kommentar oder reichen Sie hier ihre eigene Erfahrungsgeschichte, ihnen bekannte Fakten und dergleichen ein.