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Firefish Studiendaten zeigen Erfolge der Behandlung mit Risdiplam
Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern. So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme.…
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Neues aus der TOPAZ Studie
Neue Daten von “TOPAZ”, der Phase 2 Studie zu Scholar Rocks Apitegromap, zeigen langfristige und nachhaltige Verbesserungen der motorischen Fähigkeiten bei nicht gehfähigen SMA-Patienten. Gleichbleibende HFMSE-Werte, kontinuierliche Verbesserungen der RULM-Werte und Verringerung der Fatique-Werte wurden im Zeitraum von 12-36 Monaten gemessen. Zitat: “Diese vielversprechenden Langzeitdaten unterstreichen das therapeutische Potenzial von auf die Muskeln ausgerichteten Therapien…
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Patient-Reported Outcome Umfrage zu SMA und Diabetes Typ2
Wie kürzlich angekündigt, mal wieder eine Patient-Reported Outcome Umfrage. Diesmal geht es um Diabetes Typ2 und SMA. Hierbei ist es unrelevant ob Du eine Typ2-Diabetes hast oder nicht. Die Umfrage möchte eventuelle Zusammenhänge zwischen den Bedingungen der SMA und Diabetes Typ2 erkunden. Patient-Reported Outcomes sind eine gute Möglichkeit, jegliche Eventuallitäten um die SMA, ohne sonderlich…
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RESILIENT – Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei SMA
RESILIENT ist eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie von Biohaven Pharmaceuticals, Inc. zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei Betroffenen von 5q-assoziierter SMA, welche aktuell mit einem zur Behandlung der 5q-assoziierten SMA zugelassenem Medikament behandelt werden. Die teilnehmenden neuromuskulären Zentren in Deutschland sind: Universitätsklinikum Essen: Ansprechpartner: Karin Smuda Tel: 0201 723 4080 E-Mail: karin.smuda@uk-essen.de…
